法国赛诺菲依利格鲁司他(Cerdelga,elglustat)中文说明书价格

中文名：依利格鲁司他

英文名：Cerdelga、elglustat

规格：84mg*56粒

制药商：法国赛诺菲

适应症：用于长期治疗经 FDA 批准的 CYP2D6 强代谢者 (EM)、中间代谢者 (IM) 或弱代谢者 (PM) 成人的 1 型戈谢病 (GD1)测试。您的医生将进行测试以确保 CERDELGA 适合您。

剂量和用药方法

整个吞服胶囊，最好用水吞服，不要压碎、溶解或打开胶囊。CERDELGA 可与或不与食物一起服用。避免与 CERDELGA 一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强 CYP3A 抑制剂)。如果错过一剂 CERDELGA，请在下一个预定时间服用规定剂量;不要加倍下一个剂量。

对于目前接受伊米苷酶、维拉苷酶 alfa 或他利苷酶 alfa 治疗的患者，CERDELGA 可在上一次酶替代疗法 (ERT) 最后一次给药后 24 小时给药。

1 患者选择

根据 CYP2D6 代谢状态选择 1 型戈谢病患者。建议使用 FDA 批准的测试确定患者基因型以确定 CYP2D6 基因型。

2 推荐成人剂量

成人中 CERDELGA 的推荐剂量是根据患者的 CYP2D6 代谢状态。

作用机制

Eliglustat是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，用于治疗 1 型戈谢病。6戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，其特征是缺乏酸性 β-葡萄糖苷酶，这种酶可将葡萄糖神经酰胺(也称为葡糖脑苷脂)转化为葡萄糖和神经酰胺。在戈谢病患者中，葡萄糖神经酰胺在巨噬细胞的溶酶体中积累，导致泡沫细胞或戈谢细胞的形成。6戈谢细胞浸润肝、脾、骨髓等脏器，导致贫血、血小板减少、肝脾肿大等并发症。6、4 _ _

Eliglustat 通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶来减少葡萄糖神经酰胺的产生，葡萄糖神经酰胺合成酶是一种糖鞘脂生产中的限速酶。6 , 3这会降低溶酶体中可用的葡萄糖神经酰胺的量，并平衡酸性 β-葡萄糖苷酶的不足。

食物相互作用

避免葡萄柚产品。葡萄柚产品是强 CYP3A 抑制剂，可能会增加 eliglustat 的浓度。

避免圣约翰草。这种草药诱导 eliglustat 的 CYP3A 代谢，并可能降低其血清浓度。

带或不带食物。与高脂肪膳食一起给予 eliglustat 导致 C max降低 15% (无临床意义)和 AUC 无变化。

使用限制

CYP2D6 超快代谢者可能无法达到足够的 CERDELGA 浓度以达到治疗效果。

对于 CYP2D6 不确定的代谢者，不能推荐特定剂量。

重要安全信息

由于包括心脏问题在内的副作用风险增加，某些患者不应根据其 CYP2D6 代谢状态使用 CERDELGA。如果您属于以下情况，请勿使用 CERDELGA：

强代谢者 (EM) 服用一种强效或中度 CYP2D6 抑制剂的药物以及另一种强效或中度 CYP3A 抑制剂的药物，患有中度或重度肝脏问题的 EM，或患有轻度肝脏问题的 EM 并服用一种药物那是一种强效或中效的 CYP2D6 抑制剂。

中间代谢者 (IM) 正在服用强效或中度 CYP2D6 抑制剂的药物以及另一种强效或中度 CYP3A 抑制剂的药物，服用强效 CYP3A 抑制剂的 IM，或患有任何程度肝脏疾病的 IM问题。

服用强效 CYP3A 抑制剂药物的代谢不良者 (PM)，或患有任何程度肝脏问题的 PM。

您的医生将进行测试以帮助确定 CERDELGA 是否适合您。

CERDELGA 可影响其他药物的作用方式，而其他药物可影响 CERDELGA 的作用方式。将 CERDELGA 与其他药物或草药补充剂一起使用可能会增加副作用的风险，包括心脏电活动的变化(心电图变化)和心律不齐(心律失常)。如果您服用圣约翰草或治疗真菌感染、肺结核、癫痫发作、心脏病、高血压、抑郁症或其他心理健康问题的药物，请特别告诉您的医生。您的医生可能需要开不同的药、改变您的其他药物剂量或改变您的 CERDELGA 剂量。在您开始服用之前，请告诉您的医生您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

在服用 CERDELGA 之前，请告诉您的医生您的所有健康状况，包括心脏问题(包括称为长 QT 综合征的病症)、心脏病发作史、肾脏或肝脏问题。如果您怀孕或计划怀孕或哺乳，请咨询您的医生。尚不清楚 CERDELGA 是否会伤害您未出生的婴儿。如果您正在哺乳或计划哺乳，请咨询您的医生。不知道 CERDELGA 是否会进入您的母乳。您和您的医生将决定您是应该服用 CERDELGA 还是母乳喂养。你不应该两者都做。

CERDELGA 与某些其他药物一起使用，可能会导致心脏电活动发生变化(心电图变化)和心律不齐(心律失常)。如果您有心悸、昏厥或头晕等新症状，请告诉您的医生。

副作用

CERDELGA 最常见的副作用(≥10%)包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。致电您的医生以获取有关不良反应的医疗建议。

如果您有任何困扰您或不会消失的副作用，请告诉您的医生。这些并不是 CERDELGA 的所有可能副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。

尚不清楚 CERDELGA 对儿童是否安全有效。