依利格鲁司他研究表明,Cerdelga 可有效治疗该疾病,包括缩小增大的脾脏和肝脏。
在一项针对 40 名先前未治疗的 1 型戈谢病患者的研究中,服用 Cerdelga 的患者脾脏大小减少了 28%,而服用安慰剂(模拟治疗)的患者在治疗 9 个月后脾脏大小增加了 2%。服用 Cerdelga 的患者还表现出该疾病的其他体征有所改善,例如肝脏体积缩小和血红蛋白水平升高(红细胞中携带氧气的蛋白质)。
另一项研究在 159 名患者中观察了 Cerdelga,这些患者的疾病通过酶替代疗法得到了很好的控制。在这项研究中,85% 转用 Cerdelga 一年的患者和 94% 继续接受酶替代疗法的患者的疾病保持稳定。
依利格鲁司他Cerdelga 中的活性物质eliglustat 通过阻断参与葡萄糖神经酰胺脂肪生成的酶的作用起作用。由于这种脂肪在脾脏、肝脏和骨骼等器官中的积聚是导致 1 型戈谢病症状的原因,因此减少其产生有助于防止其积聚,从而帮助受影响的器官更好地发挥作用。依利格鲁司他有更多的版本,了解最优惠的价格和购买方法渠道,可以咨询我们。
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