美国FDA批准依利格鲁司他Cerdelga用于戈谢病，效果明显!

美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Genzyme(赛诺菲的法国子公司)治疗戈谢病的药物 Cerdelga(eliglustat)。Cerdelga 适用于成人 1 型戈谢病的长期治疗。该药物是一种硬明胶胶囊。它是 FDA 批准的首个戈谢病一线口服治疗药物。

戈谢氏病是一种脂质代谢障碍，其中糖脂在体内积累并由于先天性缺陷或分解糖脂的称为葡糖脑苷脂酶的酶缺乏而引起各种障碍。1 型戈谢病会导致贫血、血小板减少、肝脾肿大和骨骼症状。这是一种罕见病，在美国约有 6,000 名患者。

“今天的批准为 1 型戈谢病患者提供了一个重要的新治疗选择，”FDA 药物评估和研究中心(CDER)药物评估第 3 部门主任 Amy G. Egan 说。 FDA 的药物指定，这证明了 FDA 对孤儿药开发的承诺。”

该药物的安全性和有效性在两项涉及 199 名 1 型戈谢病患者的临床试验中进行了测试。与安慰剂相比，Cerdelga 减轻了肝脾肿大患者的肝脏和脾脏重量。此外，与安慰剂相比，该药物治疗组的血小板计数和红细胞计数有所改善。

在临床试验中观察到的 Cerdelga 的常见副作用包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。Genzyme 总裁兼首席执行官 David Meeker 表示：“我们在 20 多年前推出了世界上第一个治疗戈谢病的药物。我们很自豪能够继续改善患者的生活，”他补充说，“Cerdelga 的批准展示了我们对 Gaucher 社区的坚定承诺。”表明了这一点。依利格鲁司他有更多的版本（如印度，孟加拉，老挝等），了解最优惠的价格和购买方法渠道，可以咨询我们。