艾曲波帕新试验证明重度再生障碍性贫血患者的免疫抑制治疗有所改善

在过去的三十年里，为改善严重再生障碍性贫血患者的标准治疗结果所做的努力基本上没有成功。由欧洲血液和骨髓移植学会 (EBMT) 赞助的 III 期 RACE 试验于 2022 年 1 月 6 日由新英格兰医学杂志发表，现在证明在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕是安全的，并提高了反应率患有这种罕见但可能致命的疾病的患者。

严重再生障碍性贫血 (SAA) 是一种罕见的血液病，其中骨髓不能产生足够的新血细胞。在过去的 50 年中，EBMT 为确定这种疾病的有效治疗方法做出了巨大贡献，这种疾病在 1970 年代几乎总是致命的。现在SAA可以通过造血干细胞移植治疗，或者对于不适合接受移植的患者，可以通过免疫抑制治疗. 最常用的免疫抑制方案包括马 ATG (hATG) 与环孢菌素 A (CsA) 的组合。然而，大约 35% 的患者对治疗没有反应，或者对治疗只有部分反应或反应迟缓。此外，三分之一的反应者最终可能会复发，另外三分之一可能需要长期免疫抑制治疗以维持足够的血细胞计数。

开发艾曲波帕是为了刺激血小板生成，但后来证明它可以恢复三系造血功能。“之前的单臂研究表明除了标准免疫抑制治疗外，艾曲波帕对未经治疗的重度或极重度再生障碍性贫血患者的疗效，但在考虑改变重度再生障碍性贫血患者的标准治疗之前，需要更可靠的数据，”Régis Peffault de Latour 解释道，法国巴黎圣路易斯医院法国再生障碍性贫血和 PNH 参考中心的联合首席研究员、教授和负责人。他补充说：“我们非常兴奋，RACE 试验的结果现在证实，将艾曲波帕添加到与单独的标准免疫抑制治疗相比，标准免疫抑制导致明显更快和更好的反应率。”

RACE 试验由 EBMT 赞助，EBMT 是欧洲在干细胞移植和细胞治疗领域工作的专业人员协作网络，诺华、辉瑞和 Alexion 提供了无限制的资助。这项国际性、研究者驱动、开放标签、III 期、随机试验评估了 197 名 SAA 患者。患者年龄在 15 岁或以上，已获得 SAA，并且之前未接受过免疫抑制治疗。患者被随机分配接受标准免疫抑制(hATG 40 mg/kg x4d 和 CsA 5 mg/kg/d)或标准免疫抑制 + eltrombopag，剂量为 150 mg/d，从第 +14 天直至 6 个月(或 3 个月，在早期完全响应的情况)。研究的主要终点是 3 个月时的完全缓解 (CR)，CR 定义为血红蛋白 10 g/dL，中性粒细胞计数 >1，