‘FLT3 突变不再是急性髓系白血病的不良预后因素’

FLT3 突变被认为是急性髓系白血病 (AML) 治疗的不良预后因素。

然而，一位专家表示，随着大剂量化疗、造血干细胞移植 (HSCT) 和下一代 FLT3 靶向治疗改善了 AML 治疗结果，对 FLT3 突变的看法最近开始发生变化。

宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的 Alexander Perl 教授周四在韩国血液学学会 (ICKSH 2021) 的虚拟国际会议上发表了题为“FLT3 突变 AML 的新治疗方案”的演讲时发表了上述言论和其他言论。

Perl 是参与开发安斯泰来 Xospata（成分：gilteritinib）的首席研究员，该产品去年获得了在韩国治疗复发难治性 FLT3 突变阳性 AML 患者的许可。

会上，Perl 表示对 FLT3 突变的认知已经到了一个转折点，介绍了 FLT3 靶向药物的最新临床试验及其影响。

FLT3突变是AML患者常见的基因异常。医生认为它是预后不良的 AML 的代表性生物标志物。

Perl 列举了三大医学进步作为促成观念转变的因素。一种是大剂量化疗，在现有的7+3方案中增加蒽环类药物的剂量。他说，第二个是来自具有匹配人类白细胞抗原（HLA）的供体的 HSCT，最后一个是下一代 FLT3 抑制剂，如 gilteritinib 和 quizartinib。

根据 Perl 的介绍，与常规化疗相比，gilteritinib 作为单一疗法可提高 FLT3 突变阳性的复发性和难治性 AML 患者的生存率。

2019 年发表的 gilteritinib 3 期 ADMIRAL 研究结果显示，仅使用 gilteritinib 组的总生存期为 9.3 个月，而对照组为 5.6 个月。Gilteritinib 将死亡风险降低了 36%。

gilteritinib 组完全缓解 (CR) 或 CR 部分血液学恢复 (CRh) 的患者百分比为 34%，而化疗组为 15.3%。

“到目前为止，随着各种治疗方法的发展，FLT3 突变阳性 AML 患者的生存率已显着提高。如果我们使用这样的新疗法，我们将不再需要将 FLT3 突变视为危险因素，”Perl 说。

他接着说，FLT3 靶向治疗已成为 FLT3 突变阳性 AML 患者的护理标准，研究人员正在各种研究中测试 FLT3 抑制剂。

“现在，临床医生正在讨论使用 FLT3 抑制剂的时机及其与其他靶向疗法的结合，以扩大 FLT3 抑制剂的使用，”他补充道。