胆管癌是一种比较罕见的恶性肿瘤,根据发生部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。现有的局部治疗选择包括手术、放射治疗和其他消融疗法,目前还没有批准的全身治疗手段。进展期胆管癌的化疗选择受到限制,分子靶向治疗值得期待。
艾伏尼布靶向突变IDH1.IDH1和IDH2是代谢酶,在正常情况下帮助分解营养物质并为细胞产生能量。发生突变时,IDH是代谢产物d-2-羟基戊酸(2-HG)。提高数值,阻断细胞正常分化,促进细胞快速增殖。IDH突变常见于多种血癌和实体瘤,包括急性髓性白血病(AML)、胆管癌。
艾伏尼布最常见的不良反应是乏力、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲不振、腹水、呕吐、贫血、皮疹。艾伏尼布组和安慰剂组≥3阶段治疗中不良事件(TEAE)发生率分别为53%vs37.3%,治疗中断AE发生率分别为6.6%vs8.5%,未发生治疗相关死亡。生活质量方面,艾伏尼布治疗组患者具有更好的身体功能保存和疼痛控制。
与安慰剂相比,艾伏尼布表现出了良好的耐药性。尽管安慰剂组出现高交叉率,但艾伏尼布组的PFS、OS仍呈改善趋势,患者具有更好的生活质量和更好的安全性。
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