米哚妥林(RYDAPT)用于治疗白血病的安全性和效果如何？

米哚妥林(RYDAPT)总体响应率为60%;其中45%的患者达到了一个主要响应。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为59%和58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月。56%的患者因药物毒性而减小了剂量;这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。

在这个开放性研究中，米哚妥林 显示出治疗晚期全身性肥大细胞增多症患者的疗效，包括高致命性变异体肥大细胞白血病。

整体响应率为60%(95%可信区间[CI]，49至70);45%的患者产生了主要反应，被定义为至少一种肥大相关器官损害完全消退。不论晚期系统性肥大细胞增多症亚型如何，KIT突变状态，或暴露于先前疗法，响应率都是相似的。骨髓肥大细胞负担和血清胰蛋白酶水平的平均最佳百分比变化分别为59%和58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。

在16例嗜碱粒细胞性白血病患者中，中位总生存期为9.4个月(95%CI,7.5至无法估计)。56%的患者由于毒性作用剂量减少;在这些患者中32%的患者重新增加到起始剂量是可行的。最常见的不良事件是低级的恶心、呕吐和腹泻。发生新的或恶化的3级或4级中性粒细胞减少，贫血和血小板减少的患者分别为24%，41%和29%，主要发生在那些先前存在血细胞减少的患者中。有需要的可以咨询我们印度米哚妥林最新价格和购买方法。