NICE 推荐诺华的Rydapt(米哚妥林)用于高级 SM 治疗

美国国家卫生与保健卓越研究所 (NICE) 已推荐诺华的 Rydapt(midostaurin)用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病(晚期 SM 的三种不同亚型)。

Rydapt 是英国第一个也是唯一一个获得许可的晚期 SM 治疗方法，并且已被证明可以为患有该疾病的成年人提供治疗益处。

英国的患者以前只能获得药物来治疗他们的症状，而无法接受抑制 KIT 信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的靶向治疗。

根据 NICE 的决定，英格兰和威尔士约有 170 名患有 AdvSM 的患者现在将有资格通过 NHS 接受 Rydapt 治疗。

Rydapt 于 2017 年被 FDA 批准用于治疗一种形式的急性髓系白血病( AML )，并自 2018 年起在英国被批准用于 AML。

NICE 表示，临床试验表明，与其他治疗方法(包括干扰素 α、克拉屈滨和伊马替尼)相比，使用 Rydapt 治疗晚期 SM 患者的总生存率提高了 23%。

伦敦盖伊和圣托马斯医院的血液科顾问医生 Deepti Radia 说：“晚期系统性肥大细胞增多症的治疗选择有限……临床医生已经使用了对症和非靶向细胞减灭疗法。Midostaurin 的 NICE 建议为患者和医疗保健专业人员提供了更多的选择，并为这种危及生命的血液疾病提供了第一个获得许可的治疗方法，这可能有助于改善结果。”

诺华报告称，该决定是在“NICE、英国NHS、诺华、患者权益组织和临床专家之间进行重要对话之后做出的”。该公司还指出，英国“稀有药物的评估方法存在重大挑战”。

诺华 Rydapt 获得 NICE 批准之际，这家循证 HTA 机构分享了其审查和改进其流程和评估方法的意图。