推荐诺华的Midostaurin(米哚妥林)治疗晚期全身性肥大细胞增多症

英国国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 已推荐诺华的 Rydapt(midostaurin)作为罕见血液疾病的首选治疗方法。

它已被推荐作为晚期全身性肥大细胞增多症成年患者的首个靶向治疗，这是一种由称为肥大细胞的特定血细胞过多引起的罕见疾病。

这种疾病是一种严重的疾病，肥大细胞聚集在身体组织中，包括皮肤、内脏和骨骼。

它具有三种不同的亚型，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症和肥大细胞白血病。

Midostaurin 每天口服两次，可阻断与该病症有关的多种酶。

根据发布的新指南草案，近 170 名患者现在将有资格接受米多林治疗。

NICE 卫生技术评估中心副首席执行官兼主任 Meindert Boysen 说：“尽管临床和比较有效性证据存在局限性，但我们很高兴能够推荐 Midostaurin 作为晚期全身性肥大细胞增多症患者的治疗选择。

“患有这种罕见疾病的患者所经历的症状可能是毁灭性的和限制性的。通过认识到晚期系统性肥大细胞增多症患者在没有米多林的情况下预期寿命有限，并且通过与公司密切合作，我们可以支持获得这种创新治疗。”

从临床试验中获得的数据表明，与许多其他对照治疗相比，midostaurin 提高了患者的总体生存率。

还发现患者的生活质量有显着改善，尽管有关其有效性的证据尚不确定。