诺华的米哚妥林获得NICE推荐

米哚妥林用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤或肥大细胞白血病(统称为 AdvSM)。

Midostaurin 是英国第一个也是唯一一个获得许可的 AdvSM 治疗方法，并且已被证明可以为患有该疾病的成年人提供治疗益处。

AdvSM 会影响 10,000 至 30,000 人中的 1 人。这种危及生命的血液疾病的特征是肥大细胞(过敏反应的介质)在一个或多个器官中不受控制地生长和积聚。这些细胞大量积累，开始造成器官损伤。

该疾病的广泛症状会对个人的生活质量产生破坏性影响。症状包括瘙痒、发烧、腹痛、恶心和呕吐。直到今天，英国的患者只能使用药物来治疗他们的症状，而不是能够抑制 KIT 信号传导、细胞增殖和组胺释放并诱导肥大细胞凋亡的靶向治疗。

NICE 的最终评估决定推荐 Midostaurin 用于 AdvSM(侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症与相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的统称)遵循所有利益相关者之间的对话，包括 NICE、NHS England、诺华、患者组织和临床专家。

患者组织 UK Masto 的主席兼受托人 Jess Hobart 说：“Midostaurin 是 AdvSM 的第一个获得许可和报销的治疗方法，该批准是监管机构对 AdvSM 等罕见疾病患者应该获得创新治疗方案的欢迎认可尽管在小患者群体中评估药物存在挑战。”

伦敦盖伊和圣托马斯医院的血液科顾问医生 Deepti Radia 博士评论说：“Midostaurin 的 NICE 建议为患者和医疗保健专业人员提供了更多的选择，并为这种危及生命的血液疾病提供了首个获得许可的治疗方法，有助于改善结果。”

诺华英国和爱尔兰肿瘤学总经理 Mari Scheiffele 说：“该批准对患者和 AdvSM 社区来说是一个巨大的里程碑，迄今为止，治疗选择有限。”