FDA 授予波奇替尼快速通道指定用于先前治疗的 HER2 外显子 20 阳性 NSCLC

根据 Spectrum Pharmaceuticals 的一份新闻稿，FDA 已授予酪氨酸激酶抑制剂 poziotinib （波奇替尼）快速通道指定，用于治疗先前接受过治疗的非小细胞肺癌患者，这些患者的肿瘤含有HER2外显子 20 突变。

“目前没有批准的疗法来治疗HER2外显子 20 突变的患者，我们很高兴 FDA 批准了 poziotinib 的快速通道指定，” Spectrum Pharmaceuticals 总裁兼首席执行官 Joe Turgeon 在一份新闻稿中说。“释放poziotinib潜力的动力正在增强。”

快速通道指定是在欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 靶向抗癌疗法 (TAT) 2021 年虚拟大会上展示新数据之后发布的，该数据显示酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 具有有意义的活性和良好的安全性，用于治疗这个患者群体。2 期 ZENITH20 (NCT03318939) 试验的队列 5 研究了 40 名携带EGFR或HER2外显子 20 突变的NSCLC 患者，这些患者被随机分配至每天 10、12 或 16 毫克，或每天两次 6 或 8 毫克的泊齐替尼。

在 TAT 上提供的初步数据发现，每日两次给药组的患者的不良反应 (AE) 发生率较低。相比之下，每天服用 16 毫克的患者的总体 AE 率为 31%，而每天服用两次的 8 毫克组为 21%。在 12 毫克每日给药组和 6 毫克每日两次组之间也观察到较低的 AE 率，分别为 27% 和 16%。此外，每日两次给药方案导致 8 毫克组和 6 毫克组的剂量中断减少了 38% 和 52%。

ZENITH20 研究的数据还研究了 79 名具有EGFR外显子 20 突变的转移性 NSCLC 患者，每天服用 16 毫克 poziotinib，发现肿瘤活性得到改善，表明HER2人群中的肿瘤活性得到改善。该研究的终点是根据 RECIST v1.1 的客观缓解率 (ORR)、缓解持续时间 (DOR)、无进展生存期 (PFS) 以及前面提到的安全性数据。研究人员发现，22 名患者的 ORR 为 27.8%(95% CI，18.4-39.1%)，疾病控制率为 86.1%。

经过 9.2 个月的随访，仍有 12 名患者参加试验，中位 DOR 为 6.5 个月。分析中 91% 的患者肿瘤缩小，中位 PFS 为 7.2 个月。

“我们正在积极准备 [新药申请]，并对这个快速通道指定感到高兴，” Spectrum Pharmaceuticals 首席医疗官 Francois Lebel 医学博士在新闻稿中说。“我们对这种 [每周两次治疗] 策略持乐观态度，我们将在 4 月份在 AACR 上提供数据更新。”