FDA 对奥贝胆酸因 NASH 引起的纤维化发出完整的回应函

根据 Intercept Pharmaceutical Inc 的新闻稿，FDA 就奥贝胆酸用于治疗非酒精性脂肪性肝炎引起的纤维化的新药申请发出了完整的回应函。

Intercept 总裁兼首席执行官马克·普鲁赞斯基 (Mark Pruzanski) 医学博士在电话会议上说：“今天对于患有晚期纤维化的 NASH 患者来说首先是一个挫折，他们已经等待了太久的疗法来治疗他们的疾病。” “达到这一点是一个非常具有挑战性的计划，我们相信我们有令人信服的数据，应该支持该药物的初步批准，以将其用于患者。我们将迅速采取行动以获得批准并将其提供给有需要的患者。”

根据新闻稿， FDA 确定基于替代组织病理学终点的奥贝胆酸( OCA )的益处仍然不确定，并且没有充分超过潜在风险以支持加速批准对 NASH 所致纤维化患者的治疗。FDA 建议该公司提交对来自随机全球第 3 期研究的 OCA 疗效和安全性数据的额外分析，以评估奥贝胆酸治疗(REGENERATE)试验对 NASH 纤维化的影响，以支持加速批准。此外，FDA 表示应继续进行研究的长期结果阶段。

该新闻稿指出，OCA 的 NDA 是基于 35 项临床试验和 1,700 多名接受 OCA 治疗的 NASH 患者的数据。

“在审查期间，FDA 从未传达过 OCA 不可加速批准，我们坚信，迄今为止提交的全部数据均符合 FDA 自己指南的要求，并明确支持积极的利益风险OCA 的简介，”普鲁赞斯基在新闻稿中说。“我们很失望地看到该机构根据显然不完整的审查做出的决定，并且没有为医学专家和患者提供机会在预期的 [咨询委员会会议] 上就 OCA 的优点发表意见，这是指定的突破性疗法。FDA 逐渐增加了组织学终点的复杂性，创造了一个非常高的标准，迄今为止只有 OCA 在关键的 3 期研究中达到了这一标准。代表肝病学界，我们非常担心，该机构显然仍在不断变化的期望将使为具有高度未满足医疗需求的 NASH 患者提供创新疗法变得极具挑战性。我们计划尽快与 FDA 会面，审查 [完整的信函回复] 并讨论有效途径获得批准的选项。”