瑞戈非尼治疗晚期脊索瘤未见生存获益

根据非比较性 II 期REGOBONE 研究，瑞戈非尼 (Stivarga) 并未改善晚期或转移性脊索瘤患者的无进展生存期，该研究在最近的欧洲医学肿瘤学会(ESMO) 虚拟会议上发表。

在这段独家的MedPage Today视频中，南加州大学肉瘤项目医学主任James Hu 医学博士描述了研究结果，并解释了为什么尽管有负面发现，他仍然对这项研究感到鼓舞。

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根据非比较性 II 期REGOBONE 研究，瑞戈非尼 (Stivarga) 并未改善晚期或转移性脊索瘤患者的无进展生存期，该研究在最近的欧洲医学肿瘤学会(ESMO) 虚拟会议上发表。

在这段独家的MedPage Today视频中，南加州大学肉瘤项目医学主任James Hu 医学博士描述了研究结果，并解释了为什么尽管有负面发现，他仍然对这项研究感到鼓舞。

以下是他的发言实录：

我叫 James Hu，我是南加州大学诺里斯综合癌症中心的一名肿瘤内科医生。我很高兴与您一起讨论最近提交的 REGOBONE 研究，特别是最近在 ESMO 会议上完成的脊索瘤队列研究。

因此，简而言之，REGOBONE 研究是一项随机 II 期研究，在五个不同的骨肉瘤队列中研究瑞戈非尼与安慰剂的效果。其中一个队列是已报道的骨肉瘤队列、也已报道的软骨肉瘤队列、尤文肉瘤骨队列和CIC重排骨肉瘤队列。

所以这代表了一项研究，研究了一种称为脊索瘤的非常罕见的肿瘤。脊索瘤的生物学行为可能非常非常惰性。而且它们也可以是非常异构的。因此，为了找到信号，重要的是要有一个对照组，例如我们在本研究中拥有的安慰剂组。

我认为这项研究的另一个重点是脊索瘤患者必须在进入研究前 6 个月内进展。此外，这些患者可能患有转移性疾病，也可能患有局部晚期疾病。同样令人感兴趣的是，如果患者之前接受过最多两种治疗或没有治疗，则可以入组，因此本研究接受了零到两种之前的治疗。我认为一个重要的排除标准是先前接受过抗 VEGF 治疗的患者，如舒尼替尼 [Sutent] 或 Votrient [pazopanib]，不符合本研究的条件。

这是一项采用 2:1 设计的随机 II 期研究，以 6 个月的无进展生存期作为终点，观察瑞戈非尼与安慰剂的效果。两组患者的特征平衡良好。与安慰剂组相比，瑞戈非尼组中发生转移性脊索瘤的患者略多。此外，在之前的全身治疗中，7 名安慰剂患者中约有 2 名实际接受了之前的治疗，16 名随机接受瑞戈非尼的患者中有 5 名接受了之前的治疗。所有这些先前的全身治疗都是伊马替尼。所以这真的，如果你看一下，要么是接受过伊马替尼治疗的患者，要么是真的没有接受治疗。所以，这对我们来说是一项非常有用的研究。

有了这个，这里是结果。结果基本表明，在6个月的时间点，无进展生存期基本相同，为40%。因此，安慰剂组的 5 名患者中有 2 名没有进展，瑞戈非尼组的 14 名患者中有 6 名(即 40%)没有进展，因此在 6 个月时基本相等的非进展率，两者之间真的没有区别武器。

反应率：本研究中任一组均无反应率，总生存期作为次要终点，也没有差异。安慰剂和瑞戈非尼的中位无进展生存期分别为 10.1 个月和 8.2 个月。

总之，尽管这是一项负面研究，但我认为对于看到很多这些脊索瘤的肉瘤学家来说，我基本上受到鼓舞，因为我们可以进行一项随机安慰剂对照研究，这在罕见的情况下是有意义的肿瘤，如脊索瘤。