拉罗替尼Vitrakvi (Larotrectinib) 治疗成人和儿童癌症

拉罗替尼是一种癌症药物，获得了食品和药物管理局(FDA)的加速批准，用于治疗具有 NTRK 融合蛋白的儿童或成人晚期实体瘤。已经发现它对许多人具有高反应率和长期益处。与许多设计用于特定类型癌症的抗癌药物不同，Vitrakvi 可能适用于许多不同类型的癌症。

大约 1% 的实体瘤(但高达 60% 的儿童肿瘤)包含称为中性粒细胞受体激酶 (NTRK) 基因融合的遗传变化。Larotrectinib 是一种选择性原肌球蛋白受体激酶 (TRK) 抑制剂，可阻断导致不受控制的 TRK 信号传导和肿瘤生长的 NTRK 融合蛋白的作用。除了好处之外，相对于许多其他癌症治疗，副作用通常是轻微的。

用途

Vitrakvi 适用于患有 NTRK 基因融合但没有已知获得性耐药突变的成人和儿童，他们患有转移性癌症或局部晚期癌症(手术会毁容)，并且没有令人满意的替代疗法(或者如果这些治疗后癌症已经进展)。

基因融合的诊断可以通过下一代测序进行(见下文)。正是这种特定的遗传“指纹”决定了谁可能对药物有反应，这使得 Vitrakvi 成为癌症的靶向治疗。