阿伐普替尼是一款口服药物,是由Blueprint Medicines Corporation公司生产研发的,于2020年在美国上市,主要用于具有血小板源性生长因子受体的成年人α(PDGFRA)外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)。
在NAVIGATOR(NCT02508532)中进行了有效性研究,纳入了43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者,患者接受阿伐普替尼治疗直至疾病进展或出现无法接受的毒性反应。结果显示,对于具有PDGFRA外显子18突变的患者,完全缓解率为7%,部分缓解率为77%,ORR为84%。
对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组,部分缓解率为82%,完全缓解率为8%,ORR为89%。有61%的外显子18突变的反应患者持续了6个月或更长时间的反应(持续反应的患者中31%的随访时间少于6个月)。
那么,阿伐普替尼安全性怎样?食欲下降,腹泻,头发颜色变化,水肿(肿胀),恶心,疲劳 / 虚弱(身体异常虚弱或缺乏精力),认知障碍,呕吐,流泪(泪液分泌)增加,腹痛,便秘,皮疹和头晕等
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