阿伐曲泊帕用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)阿伐曲泊帕,是全球首个FDA批准上市的治疗该病症的药物。
阿伐曲泊帕治疗血小板减少症效果显著,231名血小板减少症患者参与的ADAPT-1试验,患者经过治疗后,60mg治疗组中,血小板计数 >50 x10^9 /L 的患者比例阿伐曲波帕60mg治疗组为 66%,血小板计数 >50 x10^9 /L 的患者比例安慰剂为 23%;而在用40mg阿伐曲波帕治疗的患者中,治疗组比例为 88% ,安慰剂组为38%;这个结果说明,在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数(≥50×10^9/ L)的患者比例,阿伐曲波帕主均高于安慰剂组,从给药后第 4 天开始,观察到血小板计数增加,在第 10-13 天达到峰值。
阿伐曲泊帕安全性可控,发热,腹痛,恶心,头痛,疲劳,外周性水肿等是该药常见的副作用,大多数副作用都是可以通过一些措施来进行缓解的。
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