艾伏尼布Ivosidenib可提高 IDH1 突变晚期胆管癌的总体生存率

晚期胆管癌具有侵袭性，预后不良。先前研究艾伏尼布Ivosidenib的 1 期试验表明， IDH1突变的晚期胆管癌的总生存期 (OS) 增加。这项当前的 3 期随机试验调查了IDH1-突变的化疗难治性胆管癌。

通过比较治疗组(ivosidenib)和对照组(安慰剂)之间的 OS、生活质量 (QOL) 和安全性/耐受性，表明接受 ivosidenib 的患者的这些结果指标有所增加。即使在调整治疗组交叉后，ivosidenib 组的中位 OS 也高于安慰剂组。Ivosidenib 在大多数 QOL 指标上的表现优于安慰剂，包括身体功能、疼痛、情绪和认知功能、疲劳、焦虑和呼吸困难。两组之间食欲和进食的 QOL 结果相似。

治疗组之间的安全性和耐受性结果相似。任何严重程度的恶心是两组中最常见的不良反应，最常见的严重不良反应是腹水。接受 ivosidenib 的患者中有 4% 发生与治疗相关的不良反应并需要减少剂量，而接受安慰剂的患者中没有任何患者需要中断治疗。这项研究的一个主要限制是，允许从安慰剂到治疗组的交叉可能会混淆 OS 结果。随着疾病的进展，安慰剂组 70% 的患者转入治疗组。

第二个限制是每个治疗周期开始时的小样本量会影响 QOL 分析。一般来说，与安慰剂相比，艾伏尼布Ivosidenib是一种可耐受的晚期胆管癌治疗方法，具有更高的总生存期和 QOL 指标。这项研究的一个主要限制是，允许从安慰剂到治疗组的交叉可能会混淆 OS 结果。随着疾病的进展，安慰剂组 70% 的患者转入治疗组。第二个限制是每个治疗周期开始时的小样本量会影响 QOL 分析。

一般来说，与安慰剂相比，艾伏尼布Ivosidenib是一种可耐受的晚期胆管癌治疗方法，具有更高的总生存期和 QOL 指标。这项研究的一个主要限制是，允许从安慰剂到治疗组的交叉可能会混淆 OS 结果。随着疾病的进展，安慰剂组 70% 的患者转入治疗组。第二个限制是每个治疗周期开始时的小样本量会影响 QOL 分析。一般来说，与安慰剂相比，ivosidenib 是一种可耐受的晚期胆管癌治疗方法，具有更高的总生存期和 QOL 指标。