发布培美替尼(pemigatinib)在中国晚期胆管癌患者中的第 2 期结果

这项研究是 FIGHT-202的桥接研究，是一项 2 期、开放标签、多中心、单臂研究，用于评估培美替尼(pemigatinib)——一种选择性成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 抑制剂的有效性和安全性– 用于既往全身治疗失败的 FGFR2 融合/重排的不可切除的、晚期/复发性或转移性胆管癌 (CCA) 的中国患者。截至2021 年 1 月 29 日数据截止日期，3 名受试者被纳入并在第 1 阶段接受 9mg 培美替尼(pemigatinib)治疗，以评估中国人群的药代动力学 (PK)。其他 31 名具有 FGFR2 融合或排列记录的受试者被纳入第 2 阶段并接受 13.5mg 培美替尼(pemigatinib)。两个阶段的受试者在 2 周开始/1 周停药期间口服 pemigatinib QD，直到疾病进展、不可接受的毒性、同意撤回或医生决定。主要终点是独立放射学审查委员会 (IRRC) 根据 RECIST V1.1 在第 2 阶段招募的 31 名患者中评估的客观缓解率 (ORR)。第 2 阶段中的 30 名受试者被纳入疗效可评估人群，其中 1 名参与者因以下原因被排除FGFR2 异常频率不足。在 30 名疗效评估对象中，其中15人经IRRC评估确认缓解，ORR为50%(95%CI：31.3%，68.7%)。中位随访 5.13 个月，仍有 13 名患者有反应，未达到中位 DOR(95%CI：3.4，NR)。截至数据截止日期，无进展生存 (PFS) 数据仍然不成熟，因为仅在 6 名患者中观察到，疾病控制率 (DCR) 为 100%(95%CI：88.4%，100%)。

包括两个阶段的所有 34 名受试者进行安全性分析。截至数据截止日期，每位受试者至少经历了 1 次治疗相关不良事件 (TRAE)，最常见的 TRAE 是高磷血症 (73.5%)、口干症 (55.9%) 和脱发 (50.0%)，14.7% 的患者出现 3 级或更高的 TRAE。三名参与者出现严重不良事件，包括直肠息肉、肝功能异常和胆管感染。没有因 TRAE 导致治疗中断和死亡。

首席研究员，周健教授来自复旦大学中山医院的博士说：“肝内胆管癌是第二大最常见的起源于肝脏的癌症。对于晚期疾病，推荐的一线治疗是吉西他滨加顺铂，ORR 为 26%，中位总生存期 (mOS) 11.7个月，疗效有限有待提高。对于一线治疗失败的患者，ASC+mFOLFOX将给予5-6个月的mOS。 FGFR2融合/重排是肝内胆管癌中最常见的FGFR改变，通常伴随着更快速的生长状态。培美替尼(pemigatinib)是一种选择性 FGFR1/2/3 抑制剂，已在其他研究中证明具有积极的疗效和可耐受的安全性中国。该桥接研究旨在评估中国肝内胆管癌患者的疗效和安全性。有了这个达到主要终点的结果，我希望培美替尼(pemigatinib)能够为肝内胆管癌患者提供一种新的、更好的治疗选择。”

博士惠州，Innovent的高级副总裁表示：“Innovent有pemigatinib的多个临床试验胆管癌和其他类型的肿瘤的治疗。目前培美替尼(pemigatinib)我们的新药申请(NDA)，以国家医疗产品管理局(NMPA)的中国已接受，台湾获批pemigatinb今年早些时候的 6 月上市。在 ESMO 年会上公布的数据表明，培美替尼(pemigatinib)在中国患有 FGFR2 融合/重排的复发性或转移性 CCA 患者中非常有效且可耐受。未来，我们将对pemigatnib进行深入的临床开发，探索其他适应症的潜在治疗方法。我们期待在未来为更多的癌症患者提供新的疗法。”