奥布替尼（Orelabrutinib）是下一个大型 MS 疗法之一吗？

奥布替尼是下一个大型 MS 疗法之一吗？百健押注至少 1.25 亿美元。

奥拉布替尼是一种实验性口服 BTK 抑制剂 (BTKi)。BTKi 旨在选择性地阻断一种对 B 细胞和小胶质细胞活化很重要的酶。其中一些免疫细胞驱动异常的免疫反应，这是 MS 的特征。正如多发性硬化症今日新闻的 Marta Figueiredo 指出的那样，研究人员希望这种药物能够降低炎症并减缓所有形式的 MS 的进展。

Orelabrutinib 是作为一种抗癌药物开发的，但它于 3 月开始了 2 期临床试验，以判断其作为复发缓解型 MS 治疗的安全性和有效性。百健（Biogen）已经购买了将该药物作为 MS 药物在全球分销的权利。根据百健（ Biogen）的一份新闻稿，如果达到某些开发和销售目标，百健（Biogen）将向开发该药物的中国公司InnoCare Pharma额外支付高达8.125亿美元以及版税。

百健与奥拉布替尼达成交易，目前处于第 2 阶段试验阶段

其他 BTki 测试正在进行中

Orelabrutinib 并不是研究管道中唯一的 BTK 抑制剂。赛诺菲有托布替尼（以前称为 SAR442168），罗氏正在研究非布替尼，EMD Serono（北美以外的默克公司）正在研究evobrutinib。所有这些都处于第 3 阶段试验中。

小而有选择性

BTK 抑制剂的重要之处似乎在于它们可以选择性地靶向 B 细胞，消除那些损害 MS 患者免疫系统的细胞，同时保留正常的 B 细胞。（疾病修饰疗法，如 Ocrevus（ocrelizumab）和利妥昔单抗会消灭所有的 B 细胞，留下更大的感染机会。）

“这很重要。这就是你想要的，”华盛顿大学医学院的过敏症专家和免疫学家佩吉肯德尔告诉《自然生物技术》杂志。

BTK抑制剂是小分子。加州大学旧金山分校神经学家斯蒂芬豪瑟也在《自然生物技术》中引述，这一事实使它们能够进入其他抗体难以到达的神经系统部分。

Hauser 甚至使用了“C 字”，告诉该杂志的 Elie Dolgin，如果小分子疗法可以“消除神经系统过度活跃的适应性炎症，我认为我们真的可以治愈 MS。”

这真的会是真的吗？

这是一个非常强大的预测。难怪几家制药公司都将目光投向了 BTK 抑制剂，并愿意花大价钱在这块蛋糕上分一杯羹。我不是科学家，也不是医生，所以我无法判断“我们真的可以治愈”是否只是夸张。但让我们希望与 BKTi 的合作至少能引导我们朝这个方向发展，而且开发它们的成本不会将它们的价格推高。