罗特西普是治疗白血病的吗？

罗特西普是一种全球首个的重组融合蛋白类药物，该药的全新机制能规避反复输血引起的潜在风险，将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖。罗特西普的出现将有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局，该药的上市申请已经于2021年2月获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式受理并被授予优先审评资格。

罗特西普可结合多个内源性TGF-β超家族配体，从而减少Smad2/3信号传导。该药降低了Smad 2/3信号转导异常升高，并改善了与无效红细胞生成相关的小鼠血液学参数。本品推荐的起始剂量是每3周一次皮下注射1mg/kg，用于需要定期输注红细胞(RBC)的成人β地中海贫血患者。那么，罗特西普的安全性怎么样?

试验研究显示，罗特西普联合治疗帮助77%患者改善贫血 ，在该研究中，安慰剂组无需输血患者为67.3%，而89.6%经罗特西普治疗的患者在1-24周内无需输血。“罗特西普具备可持续提升大多数患者血红蛋白水平的临床潜力，同时还观察到罗特西普可改善成人非输血依赖性β-地中海贫血患者的生活质量。”这是Ali Taher博士的发言。该药主要的副作用为头痛，骨痛，关节痛，疲劳，咳嗽，腹痛，腹泻和头晕。总体安全性可耐受。