托法替尼批准治疗活动性强直性脊柱炎

2021年12月14日，辉瑞公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经批准XELJANZ®/XELJANZ®XR (tofacitinib，托法替尼)的补充新药申请(sNDA) ，用于治疗成人活动性强直性脊柱炎(AS)，这些患者对一种或多种肿瘤坏死因子(TNF)阻滞剂反应不充分或不耐受。

托法替尼(Tofacitinib)是一种JAK抑制剂，通过抑制JAK通路降低细胞因子信号传导、细胞因子诱导的基因表达及细胞的激活，从而降低多种慢性炎症反应。

辉瑞公司炎症与免疫学全球总裁Mike Gladstone说:“我们很高兴能为强直性脊柱炎患者提供一种不需要注射或输液的治疗选择(XELJANZ)，以治疗这种衰弱性慢性免疫炎症性疾病。XELJANZ是第一个也是唯一一个获得美国批准的用于治疗某些免疫炎症患者的Janus激酶(JAK)抑制剂(具有五个适应症)，此次批准证实了XELJANZ的临床价值和多功能性。”

此次批准是基于一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究的数据，该研究在269例活动性AS成人患者中评估了tofacitinib (剂量：5mg，每日两次)对比安慰剂的有效性和安全性。

该研究达到了其主要终点，在第16周时，tofacitinib组(56.4%，n= 75)达到国际脊柱关节炎学会(ASAS)20反应评估的患者的百分比显著高于安慰剂组(29.4%，n=40)。此外，在关键的次要终点方面，与安慰剂组(12.5%，n=17)相比，tofacitinib组(40.6%，n=54)达到ASAS 40反应的百分比显著更高。ASAS20 /40用于定义对治疗的改善或反应。XELJANZ治疗强直性脊柱炎患者的安全性与类风湿性关节炎(RA)和银屑病关节炎(PsA)患者的安全性一致。