诺华艾曲波帕作为一线治疗可改善重度髓质发育不全 (SMA) 的反应

诺华公司宣布艾曲波帕的良好结果已被证明可以改善重度髓质发育不全(SMA)的反应，作为除常规治疗外的一线治疗。这反映在美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家心肺血液研究所 (NHLBI) 进行的一项研究中，该研究发表在最新一期的《新英格兰医学杂志》上。

在该研究中，58% 的先前未经治疗的严重髓质发育不全 (SMA) 患者在最初接受艾曲波帕治疗并与标准免疫抑制治疗并行的六个月时实现了完全缓解。 “我们在 NEJM 上发表的研究表明，与历史对照相比，艾曲波帕联合常规免疫抑制治疗提高了总体反应率，并显着提高了 SMA 患者血液学恢复的频率、速度和稳健性，”该研究的主要作者 NHLBI 表示。研究员 Danielle Townsley 博士。

诺华全球药物开发总监兼医学总监 Vasant Narasimhan 表示，“我们致力于改善对患有严重疾病的人的长期随访，特别是那些选择很少且需求未得到满足的人。”。 谢谢观看 “艾曲波帕是唯一一种用作 SMA 二线治疗的血小板生成素受体激动剂，这些 NIH 研究结果现在反映了其作为一线治疗的潜力 …