阿巴西普是一种包含人CTLA4的胞外结构域和人IgG1 Fc结构域的重组融合蛋白,像CTLA4一样,阿巴西普可与CD28竞争性结合CD80和CD86,发挥抑制T细胞活化的作用,从而有效减轻患者的自身免疫表现。
2015年,首次报道了脂多糖诱导的米样锚定蛋白(LRBA)缺陷患者CLTA4表达减少,且使用阿巴西普治疗对于减轻患者免疫失调的表现有显著的效果。在研究中,3例患儿均接受了激素治疗,但腹泻情况并未得到明显改善,并且出现了一系列的副作用。因此对患儿进行了阿巴西普治疗,阿巴西普治疗后,患儿1和患儿3的腹泻次数明显减少,大便性状恢复正常,并且肠镜均提示肠道炎症和滤泡增生减轻,除此之外,肝脾肿大、淋巴结肿大也得到缓解。
阿巴西普在中国是已上市的药物,也就是说,在国内的药店以及医院随州的患者都是可以凭借着处方购买到这个药物的,这是非常令人高兴的消息,但唯一美中不足的,就是该药目前尚未进入医保,患者是不能使用医保报销一部分医药费用的。面对天价的药物,患者往往都会产生无力感
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