FDA 批准恩曲替尼Rozlytrek(Entrectinib)用于具有某些遗传标记的肿瘤

美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Rozlytrek(entrectinib)用于患有 NTRK基因改变呈阳性的肿瘤的成人和青少年，这可以帮助癌性肿瘤生长。Rozlytrek 是一种称为激酶抑制剂的靶向疗法。

这是 FDA 第三次批准一种药物来治疗具有特定基因变化的肿瘤，而不是在体内发现癌症的部位。同时，FDA 还批准 Rozlytrek 用于治疗一种肺癌。

Rozlytrek 的批准是开发抗癌药物的又一重要步骤，这些药物可根据肿瘤的遗传特性而非肿瘤在体内的位置来治疗肿瘤。去年，FDA 批准Vitrakvi(larotrectinib)用于NTRK基因变化检测呈阳性的成人和儿童实体瘤。2017 年，FDA 扩大了Keytruda(pembrolizumab)的批准范围，包括对患有高度微卫星不稳定性(MSI-H)或错配修复缺陷(dMMR)的晚期实体瘤成人和儿童的治疗。

“我们正处于癌症治疗创新的激动人心的时代，因为我们继续看到组织不可知疗法的发展，这些疗法有可能改变癌症治疗。我们看到在使用生物标志物来指导药物开发和更有针对性的药物递送方面不断取得进步，”FDA 代理专员 Ned Sharpless 医学博士在一份声明中说。

FDA 根据涉及 54 名NTRK融合阳性肿瘤成人的 4 项临床试验的数据，加速批准 Rozlytrek 。在这些患者中诊断出的最常见的癌症类型是肺癌、唾液腺癌、乳腺癌、甲状腺癌和结肠直肠癌。

所有患者都服用了药丸形式的 Rozlytrek。总体反应率为 57%，即肿瘤缩小的患者比例。61% 的回应者的改善持续了至少 9 个月。

Rozlytrek 在 12 岁及以上儿童中的安全性在 30 名 18 岁以下患有NTRK融合阳性肿瘤的患者中得到证明，尽管这些患者并未参与临床试验。FDA 表示，它继续鼓励将青少年纳入临床试验。

FDA 还批准 Rozlytrek 用于治疗ROS1基因变化呈阳性的晚期非小肺癌 (NSCLC)成人患者。该批准基于对 51 名已扩散到身体其他部位的 ROS1 阳性 NSCLC 成人的临床研究。总体响应率为 78%。55% 的回应者的改善持续了至少 12 个月。

Rozlytrek 是通过 FDA 的几种方法获得批准的，这些方法旨在加快治疗严重疾病的药物的可用性：突破性疗法指定、优先审查状态和加速批准。它还被授予孤儿药称号，这为鼓励开发罕见病药物提供了经济激励。

常见的 副作用 包括疲劳、便秘、腹泻、恶心和呕吐、味觉改变、肿胀、头晕、灼痛或刺痛感、肌肉和关节疼痛、呼吸急促、思维和记忆问题、体重增加、咳嗽、发烧和视力问题。Rozlytrek 最严重的副作用是对心脏和肝脏的损害;中枢神经系统问题，可能包括混乱、思维困难、焦虑、抑郁、自杀念头、头晕和睡眠变化;骨折、血液中尿酸水平升高和严重的视力问题。怀孕或哺乳期妇女不应服用 Rozlytrek，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。育龄女性和男性在服用药物时应采取避孕措施。