美国食品和药物管理局(FDA)于2019年批准阿卡替尼用于治疗未经治疗的成人复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL),阿卡替尼有望成为治疗慢性淋巴细胞白血病一线用药。
一项多中心、非盲的Ⅱ期临床试验纳入了61例至少接受过1次化疗的复发难治CLL患者,总体而言,本品耐受性良好,无毒性反应发生。ORR高达95% ,部分缓解,5%患者疾病稳定( SD)。14.3个月随访发现,98%患者淋巴结减少,90%患者平均PES为18个月,18例伴17p-患者全部达PR;4例此前接受过idelalisib治疗的患者均达PR;29例患Richter综合征患者的 ORR为38%,CR 为14%,PR为24%。
在实验中发现的阿卡替尼副作用为恶心,血清胆红素升高,疲劳,头痛,第二原发恶性肿瘤,下呼吸道感染,泌尿系感染,呕吐,皮疹,贫血,肌肉骨骼痛,尿酸升高,便秘,腹泻,血清丙氨酸转氨酶升高,血清天冬氨酸转氨酶升高,瘀伤,腹痛,中性粒细胞减少,血小板减少症,关节痛,感染上呼吸道感染等。
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