塞尔帕替尼专门用于转移性RET基因融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者﹑需要系统性治疗的晚期或转移性RET基因突变的甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁以上的儿童患者,以及需要系统性治疗和放射性碘治疗难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁以上的儿童患者的治疗。
塞尔帕替尼为口服胶囊剂,有40 mg和 80 mg 两种剂量。对于体重低于50 kg的患者,推荐剂量为 120 mg;对于体重为50 kg或以上的患者,推荐剂量为160 mg 。
对于晚期的患者,总的客观缓解率(ORR)达到68%,疾病控制率达94%,并且对药物的平均反应持续时间也非常持久,长达20.3个月,中位无进展生存期为18.4个月。更值得一提的是,这款药物对于脑转的效果也非常惊人,客观缓解率高达91%,在11例可测量的脑转移患者中,有10例患者响应,包括2例完全缓解(CR)和8例部分缓解(PR)。而在34例初治的的患者中,客观缓解率(ORR)高达85%,疾病控制率达到了94%,可谓说是非常惊人了。
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