塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)治疗3种类型肿瘤的临床研究数据

FDA批准了靶向抗癌药塞尔帕替尼用于治疗肿瘤在特定基因(转染期间重排基因，RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者：非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)、其他类型的甲状腺癌。

这项批准是基于I/II期临床研究LIBRETTO-001的数据。该研究是评估一种RET抑制剂治疗存在RET改变癌症患者(包括NSCLC、MTC、其他类型的甲状腺癌)的最大规模临床研究。研究期间，患者每日2次口服160mg 塞尔帕替尼，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。主要疗效指标为总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。

治疗非小细胞肺癌(NSCLC)：在105例先前接受过含铂化疗治疗(经治)、39例先前未接受过治疗(初治)RET融合阳性NSCLC成人患者中进行了疗效评价。结果显示，105例经治患者中，ORR为64%，81%的应答患者DOR≥6个月。39例初治患者中，ORR为84%，58%的应答患者DOR≥6个月。在11例存在基线脑转移的经治患者中，颅内缓解率(CNS-ORR)为91%(n=10/11)，全部10例缓解患者的颅内缓解持续时间(CNS-DOR)≥6个月。

治疗甲状腺髓样癌(MTC)：在143例晚期或转移性RET突变MTC患者(年龄≥12岁)中进行了疗效评价，其中55例先前接受过卡博替尼(cabozantinib)、凡德他尼(vandetanib)或2种药物治疗，88例先前未接受过卡博替尼或凡德他尼治疗。结果显示，在55例先前接受过治疗的患者中，ORR为69%，76%的应答患者DOR≥6个月。在88例先前没有接受过经批准的MTC疗法的患者中，ORR为73%、61%的应答患者DOR≥6个月。