艾曲泊帕(ELTROMBOPAG)治疗原发免疫性血小板减少症的临床研究数据

艾曲泊帕是首个在中国上市获批ITP适应症的口服TPO受体激动剂，上市以来被广泛的应用于临床，由于其充分的循证医学证据，艾曲泊帕也被中国ITP指南2020年版推荐为成人ITP患者二线治疗唯一A级推荐(Ia级证据)TPO受体激动剂，以及2019年更新版国际ITP工作组共识作为A级推荐。

而在真实世界研究中，我们也可以看到，由于药物说明书中推荐艾曲泊帕的起始剂量是25mg，所以国内的专家和同道不可避免得受到药物说明书的影响，在使用过程中，都觉得应该使用25mg/d剂量，而这恰恰是一个误区。对于出血性疾病来讲，尽快提升血小板防治致命性出血，应该保证这个药物在绝大多数患者可能起效的范围进行使用，国内和国际注册的多项临床试验均证实，艾曲波帕50mg/d的剂量才能够让绝大多数患者快速有效提升血小板计数。

多中心随机对照临床试验报道，艾曲波帕治疗ITP的有效率为59%～88%，起效时间1～2周，维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。用于慢性ITP的临床试验结果采用50mg/d剂量，以及起始12.5mg/d和25mg/d的剂量，其有效率50%～88%，其中50mg/d剂量可获得更高有效率。艾曲波帕的长期研究(EXTEND 研究)的最终数据显示，应用艾曲泊帕1-2周即可观察到明显的血小板计数提升，有效率85.8%，并且有52%能够持续缓解，出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。在另外两项大宗临床试验中，RAISE3和REPEAT4试验中，均选用50mg/d的剂量。国外获批的临床试验大多以50mg/d作为起始剂量，其结果也充分证明了50mg/d对于ITP治疗效果更优。