凡德他尼(VANDETANIB)在晚期甲状腺髓样癌中有怎样的治疗效果？

Vandetanib(Caprelsa,凡德他尼)是一种对血管上皮生长因子受体(VEGFR)和表皮生长因子受体(EGFR)均有抑制作用的口服小分子药物。这种药物是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，同时也是一种口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI),可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶。

在一、二线治疗中，对晚期甲状腺髓样癌(MTC)患者，使用凡德他尼(Vandetanib)持续有益。可预测到持久疗效，包括在更小年龄诊断出癌症和治疗无进展患者。这项研究涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者，其中9人因缺乏形态学数据而被排除在疗效分析外。通过标志物和影像学评估疗效。

持续治疗时间中位数为17.6个月，无治疗进展生存中位数为22.7个月(95%置信区间[CI]，13.9-37.3)。21名(27.6%)患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗，被归类为药物长期使用者，治疗期中位数为68.1个月(区间为49.1-130.6)。在长期使用者中，客观响应率为85.7%。最佳响应时间的中位数为27.8个月(区间，11.6.1-110)，响应持续时间的中位数为70.4个月(95%CI,49.5-102.8)：PFS中位数为73.2个月(95%CI,53.1-105.6)。

反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关(p=0.03)，且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显著更长(p=0.007)。经过48个月的凡德他尼治疗，两位患者出现肾衰竭。