帕比司他(PANOBINOSTAT)加卡非佐米在多发性骨髓瘤中显现出良好的效果

多发性骨髓瘤(multiplemyeloma，MM)是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，其特征为产生单克隆免疫球蛋白的异常浆细胞增多，并在骨髓内恶性增殖，引起骨折和骨髓功能衰竭。为了进一步评估帕比司他联合卡非佐米在治疗RRMM上的临床效果和安全性，来自美国SarahCannon研究所的学者开展了一项单臂、多中心的队列试验。

研究人员纳入确诊为RRMM患者33例，且既往接受过含硼替佐米的治疗方案、ECOG评分≤2分、心脏及肝肾功能无显著异常。排除标准包括当前正接受或接受过系统性抗癌治疗(化疗、生物疗法等)、近期接受过放疗或大剂量糖皮质激素等。给药方案为第1、3、5、15、17、19天口服帕比司他20mg，第1、2、8、9、15、16天静注卡非佐米56mg/m2，28天为1个疗程，直至出现肿瘤进展或治疗不耐受。在口服帕比司他后，定期监测患者的心电图情况。

首要评估指标为总体缓解率(ORR)，其他评估指标包括完全缓解率(CR)、治疗不良反应事件，肿瘤进展间隔时间(TTP)、无进展生存期(PFS)、总体生存期(OS)等。

研究人员共纳入33例患者，中位年龄63岁，男性占60.6%，高危风险组占42.4%。除硼替佐米外，78.8%的患者曾接受过IMiD治疗，其中来那度胺占75.7%、沙利度胺占30.3%，另外36.5%的患者接受过干细胞移植治疗。在中位7个疗程治疗期间，未发现剂量限制性毒副反应，有8例(25.0%)接受了12个以上疗程的治疗。中位随访26.1个月内，帕比司他平均剂量为18.71mg，卡非佐米平均剂量为48.63mg/m2。