印度泊马度胺发挥出的效果好不好？价格多少钱？

泊马度胺可有效抑制调节性T细胞的增殖和生理功能，同时增强T细胞活性。初诊急性髓系白血病(AML)和高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者可基本耐受在时序诱导疗法后早期淋巴细胞恢复(ELR)给予泊马度胺，而且可在伴高危细胞遗传学患者中呈现较高的完全缓解率。

研究人员纳入2014年1月至2017年12月间美国北卡罗来纳大学林伯格综合癌症中心确诊为AML或MDS的成人患者，且年龄在18-65岁之间，共计51例。治疗方案上，所有患者均接受AcDVP16诱导治疗，即第1-3天静注阿糖胞苷(667 mg/m2/d)和柔红霉素(45 mg/m2，若无柔红霉素，可改用伊达比星，8 mg/m2)，第8-10天静注依托泊苷400 mg/m2。

43例在ELR后开始口服泊马度胺。ELR定义为开始诱导治疗后的14天至30天内，其中3天白细胞计数(WBC)高于0.2×10⁹/L。同时根据患者实际情况，选择性采取抗菌药预防和鞘内预防等措施。在泊马度胺给药方案上，研究人员采取了剂量递增的策略，并分为了连续10天给药组和连续21天给药组。其中10天给药组10例，依2 mg/d(3例)、4 mg/d(3例)、8 mg/d(7例)剂量递增。21天给药组30例，包括4 mg/d(10例)、8 mg/d(5例)以及最大耐受剂量组(4 mg/d)增至15例。

研究的评估指标包括完全缓解率、OS、DFS以及治疗不良反应等。在43例接受泊马度胺的患者中，中位年龄54岁，60岁以上者12例(28%)，女性居多(25例，58%)。疾病类型上，4例(8%)为高危MDS和39例AML(92%)。

治疗效果统计上，33例(78%)患者实现总体完全缓解(CR/CRi)，包括3例(75%)高危MDS和30例(77%)AML。在生存期统计上，中位DFS为20.6个月，中位OS为27.1个月。

在亚组分析上，预后不良核型组AML经泊马度胺治疗可实现86%的总体缓解率。在外周血和骨髓的分子遗传学检验结果分析上，泊马度胺可显著降低CD4+和CD8+T细胞Aiolos基因表达，从而有效促进T细胞分化、增殖，以及促进细胞因子的合成。

在治疗毒副反应统计上，10天给药组及21天给药组4 mg/d剂量下，未发现任何剂量限制性毒副反应(DLT)，而在8 mg/d剂量下出现2例DLT，包括1例3级肝功能ALT/AST比值升高，1例4级呼吸衰竭。泊马度胺常见的1-2级非血液学毒副反应包括红疹(16%)、ALT/AST比值升高(14%)、黏膜炎(14%)和发热(12%)。另外，30天总体死亡率和60天总体死亡率分别为2%和4%，死因包括呼吸窘迫综合症和残留病变。