达沙替尼疗慢性髓细胞白血病是有效的

达沙替尼是一种新型的第二代双重酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，旨在帮助抑制Bcr/ABL1和类固醇受体共激活子(SRC)家族激酶，这是一种在大多数慢性髓细胞白血病(CML)患者和部分ALL患者的费城染色体突变上发现的异常蛋白，它可以触发受损或未成熟白细胞的过度产生。通过靶向BCR-ABL蛋白，Sprycel可以减少体内受损白细胞的数量，从而产生更多正常细胞。

MDACC是一项II期，单臂临床试验研究，招募患者为初诊慢性期(CP)慢性髓细胞白血病(CML)患者，共计62例。随机按1：1比例分配至达沙替尼100mg组(31例，每天服用一次) VS达沙替尼50mg组(31例，每天服用一次)。

试验结果显示，随访12个月后，CcyR为98%;MMR为71%;随访24个月后，EFS为88%;OS 与 PFS均达到100%，疗效显著。对于不同剂量组的疗效，未观察到明显差异。

在安全性方面，主要为非血液学不良反应，包括肌肉与骨骼疼痛、疲乏、呼吸困难及神经系统异常。

Study0325是一项项由北美协作组共同开展的Ⅱ期随机、开放试验，招募患者为初诊慢性期(CP)慢性髓细胞白血病(CML)患者，共计246例，其中30%为高危患者。所有患者根据Hasford危险评分进行随机分配，接受达沙替尼100mg，每天一次或伊马替尼400mg每天两次。

结果显示，在随访12个月后，达沙替尼 VS 伊马替尼组CCR为82% VS 69%;PFS为99% VS 96%;OS为 100% VS 99%;MMR为59% VS 43%。

随访36个月后，共有220例患者达到CHR，其中达沙替尼组6名患者复发，伊马替尼组8名患者复发。

Study017是一项II期，开放标签的临床试验研究，共招募了150例先前对400mg/600mg伊马替尼耐药的慢性期CML患者，接受达沙替尼70mg(每天一次)或伊马替尼800mg(每天两次)治疗。

试验结果显示，在第12周时，达沙替尼与伊马替尼主要细胞遗传率为 36% V 29%;CCR为22% VS 8%。在随访结果中，达沙替尼与伊马替尼主要细胞遗传率为 52% V 33%;CCR为40% VS 16%。

达沙替尼与伊马替尼不良反应对比为腹泻(37% VS 29%);积水事件(36% VS 43%);胸腔积液(23% VS 0%);浅表水肿(17% VS 41%)全身性水肿(2% VS 4%)。