帕纳替尼是治疗白血病的特效药吗？

PACE临床试验5年随访数据显示，Iclusig(普纳替尼，帕纳替尼)可作为对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受，以及因出现BCR-ABL1T315I耐药的慢性粒细胞白血病(CML)和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)患者的有效治疗手段。

研究的研究对象为对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受以及存在BCR-ABL1T315I突变基因的CML和成年Ph+ALL患者(N=449;N=270 CP-CML)。该研究中，普纳替尼/帕纳替尼的起始剂量为45mg/次/d,符合减量要求的患者可接受30mg/d或15mg/d.主要研究终点为AP-CML、BP-CML或Ph+ALL的患者以及CP-CML与MaHR患者持续6个月时的MCyR.次要终点包括主要分子反应(MMR)、响应时间和持续时间、PFS、OS和安全性。

研究中，267例可评估的CP-CML患者在任意时间达到MCyR、CCyR、MMR及4.5-log分子反应分别为60%、54%、40%及24%。在CP-CML患者中，任意时间达到MMR和12个月达到MCyR的患者比例分别为82%和59%。Kaplan-Meier分析显示，5年PFS和OS分别为53%和73%。

在可评估267例CP-CML患者中，9例(3%)转化为AP-CML(n = 5)或BP-CML(n = 4)，转换中位时间为6.4个月;这9例患者中，6例未达到MCyR.在另外的59例CP-CML患者中，88%的患者已接受减低剂量的治疗;无论是否接受先前预估的减低剂量治疗，MCyR和MMR维持率均很高。69例达MCyR的CP-CML患者予以减低剂量治疗后，其中96%能维持MCyR.同样地，达MMR的CP-CML患者予以减低剂量治疗，90%的患者能维持MMR.在无预期剂量减低的CP-CML患者中，维持MCyR和MMR的患者分别为94%、95%。

Iclusig(普纳替尼，帕纳替尼)是一种第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，适用于：治疗慢性期，加速期或急性期慢性粒细胞白血病(CML)或Ph + ALL的成人患者，未指明其他酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗。治疗成人患者T315I阳性CML(慢性期，加速期或急变期)或T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph + ALL)。