格拉吉布治疗白血病的效果和副作用

格拉吉布于2017年6月28日被美国食品药品监督管理局(FDA)指定为治疗AML罕用药，欧盟(EU)于2017年10月16日也授予其治疗AML罕用药的认定。2018年11月21日美国FDA宣布批准格拉吉布上市，与低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗联用，治疗新确诊的75岁以上，或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的急性髓细胞白血病(AML)患者。这是迄今首个也是唯一获得FDA批准治疗AML的SMO蛋白受体Hedgehog信号通路抑制剂。

格拉吉布是目前第一种、也是唯一获得FDA批准治疗AML患者的SMO蛋白受体Hedgehog信号通路抑制剂。2018年11月21日美国FDA已批准其上市，与低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗联用，治疗新确诊的75岁以上，或由于合并症而无法使用高强度化疗的急性髓细胞白血病(AML)患者。

格拉吉布的批准是基于其在一项名为BRIGHT 1003的关键性国际随机2期临床试验中的表现。在这项试验中，115名新确诊AML患者接受了格拉吉布和LDAC的组合疗法，或者LDAC单药疗法的治疗。试验结果表明，接受格拉吉布和LDAC组合疗法的患者的中位总生存期为8.3个月(95% CI: 4.4, 12.2)，显著高于LDAC单药组的4.3个月(95%CI: 1.9, 5.7)。这一结果表示组合疗法将患者死亡风险降低54%(HR: 0.46, 95% CI: 0.30, 0.71, 单侧p值=0.0002)。

BRIGHT 1003试验中，格拉吉布+低剂量阿糖胞苷组最常见的不良反应有：贫血、出血、疲劳、发热性中性粒细胞减少、水肿、肌肉骨骼痛、恶心、呕吐……