阿伐曲泊帕Avatrombopag 治疗慢性肝病患者血小板减少症的成本效益

阿伐曲泊帕Avatrombopag 治疗慢性肝病患者血小板减少症的成本效益

背景和目标：血小板减少症在慢性肝病患者中很常见，他们经常接受侵入性手术。为了最大限度地降低出血风险，传统上使用预防性血小板输注，但存在许多风险。本研究的目的是评估 avatrombopag 与血小板输注和 lusutrombopag 作为治疗计划接受医疗程序的成人慢性肝病患者血小板减少症的成本效益。

方法：从美国付款人的角度开发了一个决策树模型，以捕捉在 3 期全球随机对照临床试验中观察到的急性事件，并支持探索性分析，由大出血或血栓栓塞事件引起的潜在长期并发症。治疗费用取自公开可用的数据源。在整个试验人群和基线血小板计数较高和较低的亚人群中评估了干预措施。结果以避免的每次血小板输注的增量成本呈现。进行了单向和概率敏感性分析。

结果：在整个人群中，与血小板输注(预防性血小板输注减少 80%，成本降低 4250 美元)和 lusutrombopag(预防性血小板输注减少 42%，成本降低 5819 美元)相比，avatrombopag 减少了对血小板输注的需求并节省了成本。在血小板计数较高和较低的亚群中都看到了类似的结果。单向和概率敏感性分析发现，使用 avatrombopag 可以节省成本，并且在第四象限中增加了成本效益比(降低了成本，避免了预防性血小板输注)。

结论：与血小板输注和卢舒曲波帕相比，使用 avatrombopag 有望节省成本，同时减少预防性血小板输注的需要。

　　介绍

血小板减少症在慢性肝病 (CLD) 1患者中很常见，其特征是循环系统中血小板缺乏(即，<150×10 9 /L)。2 CLD 患者接受各种与风险相关的干预措施，包括肝细胞癌治疗和为移植做准备的拔牙，作为他们持续护理的一部分。3 , 4接受手术的 CLD 患者的标准临床实践是将血小板计数校正至 >50×10 9 /L 5以降低这些手术过程中出血并发症的风险。6出血并发症的风险增加通常通过术前输注血小板来控制;6然而，这种治疗通常不能充分满足治疗需求，并且与过敏反应的巨大风险、随着时间的推移降低疗效、成本和潜在的副作用有关。7鉴于当前护理标准的局限性，对于准备手术的 CLD 患者，需要一种安全且具有成本效益的替代疗法来治疗血小板减少症。

口服血小板生成素受体激动剂提供了一种替代治疗选择，可能更有效，同时降低患者的风险。Avatrombopag(Doptelet，Dova Pharmaceuticals，Durham，NC，USA)是一种血小板生成素受体激动剂，已在美国(US)获批用于治疗计划接受手术的 CLD 成人血小板减少症。Avatrombopag，超过 5 天的剂量是根据基线血小板计数进行调整的，对于计数 ≥40×10 9 /L 至 <50×10 9 /L 的患者每天接受 40 mg，对于计数 <40×10 9的患者每天接受60 mg/L。Avatrombopag 已被证明可显着增加在预定手术前不需要输注血小板的患者百分比，并减少在预定手术后 7 天内因出血而进行抢救手术的需要。8此外，阿瓦曲波帕在 CLD 患者中的耐受性通常良好。8 , 9 Lusutrombopag (Mulpleta, Shionogi, Osaka, Japan) 是另一种获准用于该适应症的血小板生成素受体激动剂。与 avatrombopag 相比，lusutrombopag(每天 3 mg)的剂量是固定的，与基线血小板计数无关。Peck-Radosavljevic 等人 (2019) 10中的随机化根据基线血小板计数(<35×10 9 /L，≥35×109 /升)。Lusutrombopag 已证明可有效治疗接受侵入性手术的 CLD 患者的血小板减少症。10

本分析的目的是从第三方美国付款人的角度评估 avatrombopag 与预防性血小板输注和 lusutrombopag 作为 CLD 和严重血小板减少症成人患者(血小板计数 <50×10 9 /L )的治疗相比的潜在成本效益) 被安排进行侵入性手术的人。