重度再生障碍性贫血：这种罕见疾病治疗用艾曲波帕

由圣路易斯 AP-HP 医院骨髓移植血液科主任和巴黎大学教授 Pr Régis Peffault de Latour 协调的获得性和体质性骨髓再生障碍参考中心已评估，部分一项国际合作研究，一种新的免疫抑制疗法，对治疗严重再生障碍性贫血更有效。

这项评估在标准免疫抑制治疗中添加血小板生成素受体激动剂(艾曲波帕)的国际工作的结果于 2022 年 1 月 6 日发表在《 新英格兰医学杂志》上。

严重的骨髓抑制是一种罕见的血细胞疾病，主要影响年轻人。其特点是患者自身免疫系统破坏骨髓中的红细胞、白细胞和血小板。它会影响日常生活，因为它会导致极度疲劳，需要定期输血，还可能导致严重的感染和出血，从而导致死亡。

对于不符合骨髓移植条件的患者，严重骨髓抑制的标准治疗方法是联合使用环孢素和抗淋巴细胞血清(针对免疫系统的免疫抑制治疗)已有 30 多年没有取得任何进展。预期反应率约为 50%，这意味着一半的患者对治疗无效。

最近发表的工作是一项国际多中心研究，该研究评估了标准免疫抑制治疗中添加的血小板生成素受体激动剂(艾曲波帕)。

在这项研究中，包括 197 名患有严重发育不全的患者。96 名患者(标准组)单独接受标准免疫抑制治疗，101 名患者(实验组)接受标准免疫抑制治疗联合艾曲波帕(Revolade®，血小板生成素受体激动剂，刺激造血干细胞)。

这项多中心国际随机学术试验在六个国家和 24 个血液学中心进行。六个月时在标准组中观察到的反应为 40.6% 和实验组中的 68.4% (OR: 3.8; 95%CI: 2-7.3; p<0.0001)，艾曲波帕没有观察到额外的毒性。

该研究的协调员 Régis Peffault de Latour 教授指出，“这种治疗组合可以在六个月内将反应率提高约 30%，因此成为成人严重再生障碍性贫血患者的新参考治疗方法。等级 ”。

自 2015 年起由 Pr Régis Peffault de Latour 协调，他也是他协调的 MaRIH 免疫血液学罕见病卫生部门的成员，获得性和体质性再生障碍性贫血参考中心围绕 Saint-Louis AP-HP 医院的协调中心组织、Robert-Debré AP-HP 医院的组成中心(儿科患者)、八个成人和儿科能力中心(里尔、波尔多、里昂、马赛、留尼汪和马提尼克)以及遍布全境的特权通讯员网络和专业实验室参与患者的诊断管理，但也参与研究。三个患者协会(法国范可尼病协会，HPN France-Aplasie Médullaire 协会和布莱克凡钻石病法语协会)参与了参考中心的管理。该参考中心有三个主要任务：优化患者的诊断和治疗管理、培训卫生专业人员和研究。