FDA普拉替尼批准治疗具有 RET 基因融合的肺癌

2020 年 9 月 4 日，美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)加速批准普拉替尼 pralsetinib(GAVRETO，Blueprint Medicines Corporation)用于经 FDA 批准的测试检测到的转移性 RET 融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

今天，FDA 还批准了 Oncomine Dx Target (ODxT) 测试(Life Technologies Corporation)作为 pralsetinib 的伴随诊断。

在一项针对肿瘤具有 RET 改变的患者的多中心、开放标签、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)中研究了疗效。RET 基因改变的鉴定是在当地实验室使用下一代测序、荧光原位杂交或其他测试前瞻性确定的。主要疗效结果测量是由盲法独立审查委员会使用 RECIST 1.1 确定的总体反应率 (ORR) 和反应持续时间。

在先前接受铂化疗的 87 名患者中评估了 RET 融合阳性 NSCLC 的疗效。ORR 为 57%(95% CI：46%、68%);80% 的有反应患者的反应持续 6 个月或更长时间。还在 27 名从未接受过全身治疗的患者中评估了疗效。这些患者的 ORR 为 70%(95% CI：50%、86%);58% 的有反应患者的反应持续 6 个月或更长时间。

最常见的不良反应，包括实验室异常，(≥25%)是天冬氨酸氨基转移酶(AST)升高、血红蛋白降低、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛、钙减少、高血压、钠减少、磷酸盐减少和血小板减少。

推荐的普拉替尼pralsetinib 剂量为 400 mg，每天口服一次。Pralsetinib 空腹服用(服用 pralsetinib 前至少 2 小时和服用后至少 1 小时不进食)。