Scemblix(asciminib)中文说明书简介

Scemblix(asciminib)适用于治疗Ph + CML-CP的成年患者，用两种或多种TKI预处理，以及具有T315I突变的Ph + CML-CP成年患者®1.第一个适应症根据美国FDA加速批准计划获得批准，该计划基于24周的MMR率;第一指征的持续批准可能取决于验证性证据对临床获益的验证和描述。

Scemblix是第一个FDA批准的CML治疗，与ABL肉豆蔻酰口袋结合1.这种新颖的作用机制，在科学文献中也称为STAMP抑制剂，可能有助于解决先前用两个或多个TKI治疗的CML患者的耐药性，并克服缺陷BCR-ABL1基因的突变，该基因与白血病细胞的过度产生有关。2-11.Scemblix也被证明可以限制临床前研究中的脱靶活性。31.

诺华已在全球多个国家和地区启动了Scemblix的监管备案。

对于对当前可用的TKI疗法有耐药性和/或不耐受性的患者来说，Scemblix代表了一项重要的发展，并且正在CML-CP的多个治疗线中对其进行研究。2-18.具体而言，ASC4FIRST III期研究(NCT04971226)评估了Scemblix作为一线治疗，并处于招募阶段。13.

关于诺华对CML

的承诺Novartis对CML患者有着长期的科学承诺。20多年来，我们大胆的科学帮助将CML转化为许多患者的慢性疾病。尽管取得了这些进步，但我们并没有停滞不前。我们继续研究针对该疾病的方法，寻求解决许多患者面临的治疗耐药性和/或不耐受性的挑战。诺华还通过致力于为患者提供可持续访问以及与全球CML社区的合作，继续重新构想CML护理。

适应症

CEMBLIX(asciminib)片剂是一种处方药，用于治疗费城染色体阳性慢性髓系白血病(Ph + CML)慢性期(CP)的成人，以前用2种或更多酪氨酸激酶抑制剂(TKI)药物治疗。SCEMBLIX在这些患者中的有效性是基于一项测量主要分子反应(MMR)率的研究。没有临床信息可以显示这些接受SCEMBLIX治疗的患者是否活得更长，或者他们的症状是否有所改善。正在进行的研究正在研究SCEMBLIX如何在更长的时间内工作。®

SCEMBLIX也被批准用于具有T315I突变的CP中Ph + CML的成人。

目前尚不清楚SCEMBLIX对儿童是否安全有效。

重要安全信息

SCEMBLIX(阿司西米尼)片剂可能导致血小板计数低(血小板减少症)，白细胞计数低(中性粒细胞减少症)和红细胞计数低(贫血)。患者如有意外出血或容易瘀伤，应立即告诉医生;尿液或粪便中有血;发烧;或任何感染迹象。SCEMBLIX可能会增加患者血液中称为淀粉酶和脂肪酶的酶，这可能是胰腺炎症(胰腺炎)的征兆。如果患者有突然的胃部疼痛或不适、恶心或呕吐，应立即告诉医生。在用SCEMBLIX治疗期间，医生可以检查患者的血压并根据需要治疗任何高血压。如果患者出现血压升高或高血压症状，包括意识模糊、头痛、头晕、胸痛或呼吸急促，应告诉医生。®

如果患者在服用SCEMBLIX时有过敏反应，他们应该停止服用SCEMBLIX并立即获得医疗帮助。过敏反应的体征或症状包括呼吸困难或吞咽困难;感觉头晕或晕眩;面部，嘴唇或舌头肿胀;发烧;皮疹或潮红;或快速的心跳。SCEMBLIX可能导致心脏和血管问题，包括心脏病发作;中风;血栓或患者动脉阻塞;心力衰竭;和异常的心跳，这可能是严重的，有时可能导致死亡。这些心脏和血管问题可能发生在有危险因素或有这些问题病史和/或以前用多种TKI药物治疗的人身上。如果患者出现呼吸急促，应立即告诉医生;胸痛或压力;感觉他们的心脏跳得太快或他们感觉到异常的心跳;脚踝或脚肿胀;头晕;体重增加;身体一侧麻木或虚弱;视力下降或视力丧失;说话困难;手臂，腿部，背部，颈部或下颌疼痛;头痛;或严重的胃部疼痛。

在服用SCEMBLIX之前，患者应告诉他们的医生他们所有的医疗状况，包括他们是否有胰腺炎病史;心脏问题的历史;或动脉和静脉中的血凝块(血管类型)。SCEMBLIX可能会伤害未出生的婴儿。女性如果怀孕或认为自己在SCEMBLIX治疗期间可能怀孕，应立即告诉医生。能够怀孕的妇女在开始SCEMBLIX之前应进行妊娠试验，并在治疗期间和最后一剂SCEMBLIX后1周内使用有效的节育措施。妇女在治疗期间和最后一剂SCEMBLIX后1周内不应母乳喂养。

患者应告诉他们的医生他们服用的所有药物，包括处方药，非处方药，维生素和草药补充剂。SCEMBLIX和其他药物可能会相互影响，引起副作用。SCEMBLIX最常见的副作用包括鼻子，喉咙或鼻窦(上呼吸道)感染;肌肉，骨骼或关节疼痛;皮疹;疲倦;恶心;和腹泻。最常见的血液检查异常包括血小板，白细胞和红细胞的血细胞计数减少;以及甘油三酯、肌酸激酶、肝酶或胰腺酶(淀粉酶和脂肪酶)的血液水平升高。