艾曲波帕添加到严重再生障碍性贫血的免疫抑制中

背景：一项单组 1-2 期研究表明，艾曲波帕提高了标准免疫抑制疗法的疗效，该疗法需要马抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 加环孢菌素治疗严重再生障碍性贫血患者。

方法：在这项前瞻性、研究者主导、开放标签、多中心、随机、3 期试验中，我们比较了马 ATG 加环孢菌素联合或不联合艾曲波帕作为一线治疗对既往未治疗的严重再生障碍性贫血患者的疗效和安全性。主要终点是 3 个月时的血液学完全缓解。

结果：患者被分配接受免疫抑制治疗(A 组，101 名患者)或免疫抑制治疗加艾曲波帕(B 组，96 名患者)。3 个月时完全缓解的患者百分比在 A 组中为 10%，在 B 组中为 22%(优势比，3.2;95% 置信区间 [CI]，1.3 至 7.8;P=0.01)。在 6 个月时，A 组的总反应率(完全或部分反应的患者百分比)为 41%，B 组为 68%。第一次反应的中位时间为 8.8 个月(A 组)和 3.0月(B 组)。两组的严重不良事件发生率相似。中位随访 24 个月，1 名患者(A 组)和 2 名患者(B 组)出现被归类为骨髓增生异常综合征的核型异常;无事件生存率分别为 34% 和 46%。基线时在 29%(A 组)和 31%(B 组)的患者中检测到体细胞突变;在 6 个月时，这些百分比分别增加到 66% 和 55%，而不影响血液学反应和 2 年结果。

结论：在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕可提高既往未经治疗的严重再生障碍性贫血患者血液学反应的速度、速度和强度，而不会产生额外的毒性作用。