艾曲波帕联合免疫抑制治疗可改善严重再生障碍性贫血的反应

艾曲波帕联合免疫抑制治疗可改善严重再生障碍性贫血的反应

根据发表在《新英格兰医学杂志》上的3 期研究结果，艾曲波帕在不符合移植条件的重度再生障碍性贫血患者中添加到标准免疫抑制治疗中可提高反应率。

研究人员写道，艾曲波帕(Promacta，诺华公司)，一种口服血小板生成素受体激动剂和标准疗法的组合似乎也是安全的。

方法

在国际开放标签 RACE 试验中，Peffault de Latour 及其同事将 197 名既往未接受过免疫抑制治疗的获得性重度再生障碍性贫血患者随机分配至任一标准免疫抑制组(n = 101;中位年龄，52 岁)，其中包括40 mg/kg 马抗胸腺细胞球蛋白(Atgam, Pfizer)每天 4 次加 5 mg/kg 每日环孢素 A，或标准免疫抑制治疗加 150 mg 每日艾曲波帕(n = 96;中位年龄，55 岁)从第 14 天到 6 个月对于早期疾病进展的患者，则为 3 个月。

3个月的血液学完全缓解作为主要终点。

主要发现

正如 Healio 先前报道的那样，研究人员观察到 3 个月的完全缓解率为 22% 的艾曲波帕组合和 10% 的标准治疗(合并 OR = 3.2;95% CI，1.3-7.8)。

《新英格兰医学杂志》报道的结果还显示，艾曲波帕联合治疗 6 个月时的总体反应率为 68%，而标准治疗为 41%。

艾曲波帕组的首次反应中位时间更短(3 个月对 8.8 个月)和 EFS 率更高(46% 对 34%)。

艾曲波帕似乎耐受性良好，两个治疗组之间的不良事件相当。标准治疗组中的一名患者和艾曲波帕联合组中的两名患者出现了骨髓增生异常综合征。

影响

基于这些发现，标准免疫抑制疗法加艾曲波帕已成为未经治疗的重度或极重度再生障碍性贫血患者的参考治疗，Antonio M. Risitano ，医学博士，博士，生化系造血干细胞移植临床单位负责人那不勒斯大学的医学生物技术和医学生物技术，告诉 Healio。

Risitano 说：“我们将对 RACE-2 研究进行长期跟踪，并与欧洲药品管理局交流，以了解欧洲患者如何获得治疗，因为批准在 2019 年 10 月被拒绝。”