艾曲波帕方案作为严重再生障碍性贫血的初始治疗可提高反应率

艾曲波帕方案作为严重再生障碍性贫血的初始治疗可提高反应率

根据随机 3 期 RACE 试验的结果，在标准免疫抑制治疗中添加艾曲波帕似乎是安全的，并且在不符合移植条件的严重再生障碍性贫血患者中增加了反应率。

研究人员在欧洲血液和骨髓移植学会第 46 届虚拟年会上介绍了这些发现。

在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕似乎是安全的，并且在不符合移植条件的严重再生障碍性贫血患者中增加了反应率。

“艾曲波帕 [ Promacta , Novartis] 在欧洲注册用于再生障碍性贫血的二线治疗，因此它仅适用于无法接受骨髓移植且免疫抑制治疗失败的患者，” Régis Peffault de Latour医学博士 巴黎圣路易医院血液学和骨髓移植科的血液学教授在新闻稿中说。

国际、开放标签的 RACE 试验旨在改善对严重再生障碍性贫血患者的标准治疗。

研究人员将 197 名 15 岁或以上且未接受过先前免疫抑制治疗的获得性严重再生障碍性贫血患者随机分配至标准免疫抑制组(n = 101;中位年龄，52 岁)，其中包括 40 mg/kg 马抗胸腺细胞球蛋白(Atgam , Pfizer) 每日 4 次加每日 5mg/kg 环孢素 A，或标准免疫抑制治疗加每日 150mg 艾曲波帕(n = 96;中位年龄，55 岁)，从第 14 天到 6 个月或 3 个月用于早期疾病进展的患者.

仅标准治疗组和艾曲波帕联合组的患者具有相似的基线特征，包括年龄(小于 40 岁，35.6% 对 30.2%)、再生障碍性贫血的严重程度(非常严重，33.7% 对 35.4%)和存在阵发性夜间血红蛋白尿克隆(59.2% 对 45.2%)。

3 个月时的完全反应率作为主要终点。

中位随访时间为 18 个月。

结果显示，艾曲波帕联合治疗的 3 个月完全缓解率为 21.9%，标准治疗组为 9.9%(合并 OR = 3.2;P = .012)，包括完全缓解和部分缓解在内的总体缓解率为 59.4% 和 31.7 %。

研究人员在 6 个月时观察到艾曲波帕联合用药具有持续的 ORR 益处(76.3% 对 50%;OR = 3.8)。

艾曲波帕似乎耐受性良好，两个治疗组之间的不良事件相当。然而，更多患者在标准治疗组中死亡(n = 14 vs. 8)。

“这项改变实践的 3 期试验支持 [eltrombopag 加马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素 A] 作为不适合移植的严重再生障碍性贫血患者的下一个一线护理标准，”Peffault de Latour 及其同事写道。