吉列替尼能有效的治疗急性髓系白血病

吉瑞替尼(gilteritinib,Xospata)是安斯泰来与与日本寿制药株式会社合作发现的一款FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂，对FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)2种不同的突变具有抑制作用。值得一提的是，该药曾在美国、日本、欧盟被授予了孤儿药资格，同时在美国还被授予快速通道资格，在日本被授予SAKIGAKE资格。

2018年10月，吉瑞替尼率先在日本被批准用于治疗FLT3突变的复发或难治性AML成人患者。随后，该药又先后于2018年11月和2019年10月在美国和欧洲获批。急性髓系白血病(AML)是一种影响血液和骨髓的癌症，其发病率随着年龄增长而增加，是成年人最常见的白血病类型之一。

其中，FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关，而FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。研究发现，FLT3突变AML患者预后差，化疗后的生存期中位数不到6个月。近十年来，复发难治性AML的治疗进展缓慢，生存期短，并发症多，除了挽救性化疗、造血干细胞移植外，治疗手段十分有限，亟需新的有效治疗方法和药物。

吉瑞替尼在日本、美国和欧洲的获批均是基于ADMIRAL研究的结果。ADMIRAL研究旨在评估Xospata与挽救性化疗治疗复发性或难治性FLT3mut+AML患者的疗效和安全性。其最新结果显示，与挽救性化疗组相比，Xospata治疗组患者总生存期(OS)显著延长(中位OS:9.3个月vs5.6个月，HR=0.64[95%CI:0.49-0.83]，p=0.0004)、一年生存率提高一倍(37%vs17%)、伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率提高一倍(34.0%vs15.3%)。安全性方面，Xospata治疗组最常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少(45.9%)、贫血(40.7%)、血小板减少(22.8%)。