塞尔帕替尼是什么药？效果好不好？

美国礼来的塞尔帕替尼(Selpercatinib)是一种高度选择性和有效的口服药物，适应症有三个：晚期RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌的患者。在临床试验中，使用塞尔帕替尼都发挥了积极的效果。

全球性I期/II期临床研究LIBRETTO-001评估了塞尔帕替尼治疗晚期RET异常实体瘤患者的疗效和安全性。数据显示,塞尔帕替尼初始治疗RET融合阳性NSCLC (n=48)中位随访9.8个月时ORR为85%，CR率为2%;DoR尚未达到(中位随访15.7个月);中位PFS尚未达到,1年PFS率为68%(中位随访10.8个月); 2年OS率为88%(中位随访12.6个月) 。

塞尔帕替尼治疗铂类经治患者(n=105)中位随访15.7个月时ORR为64%，CR率为3%;DoR为17.5个月(中位随访15.7个月);中位PFS为19.3个月,1年PFS率为66%(中位随访16.8个月); 2年OS率为68%(中位随访19.9个月)。基线伴可测量脑转移灶的患者中(n=11),颅内ORR为91%( 10/11) 。基于LIBRETTO-001报告结果,塞尔帕替尼于2020年5月被美国FDA批准一线或后线治疗RET融合阳性晚期NSCLC。

在实验中观察到塞尔帕替尼的副作用为实验室异常，天丙氨酸转氨酶(ALT)升高，葡萄糖升高，冬氨酸转氨酶(AST)升高，白蛋白降低，便秘，高血压，疲劳，水肿，钙减少，口干，碱性磷酸酶升高，白细胞减少，腹泻，肌酐升高，总胆固醇升高，皮疹，钠减少，血小板减少等。