米哚妥林可用于治疗急性髓细胞白血病

米哚妥林(PKC412)属于酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡 。

2017年4月28日，FDA批准了Novartis Pharmaceuticals Corp的米哚妥林/Midostaurin(RYDAPT)，用于治疗新诊断为FLT3突变阳性(FLT3+)的急性髓细胞白血病(AML)的成年患者。在FDA批准的这项试验中，联合标准阿糖胞苷、柔红霉素诱导化疗和阿糖胞苷巩固化疗进行治疗。

一项试验评估了米哚妥林治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中，717例先前未接受过治疗的AML患者接受了米哚妥林治疗，其中接受米哚妥林+化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者，但中位生存率未能准确估计。此外，米哚妥林化疗组的中位无事件生存率为8.2个月，单纯化疗组为3个月。

最常见的米哚妥林相关性不良反应包括发热性中性粒细胞减少、恶心、呕吐、头痛、粘膜炎、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。

妊娠或哺乳期女性不能使用米哚妥林，因为该药可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。患者出现症状或肺毒性症状时，应停止使用米哚妥林。

除了伴FTL3突变的AML这个适应症之外，米哚妥林也被批准治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症以及伴血液系统肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症。在这些患者中，米哚妥林常见的不良反应为呕吐、恶心、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发烧、头痛、便秘和呼吸短促等。