培美替尼(培米替尼，pemigatinib)效果治疗好不好?

培美替尼(培米替尼，pemigatinib)是 FGFR1/2/3 的小分子抑制剂，在临床前研究中，已证明对FGFR改变的癌细胞具有活性。总体而言，在 11% 至 13% 的肝内胆管癌患者中观察到FGFR1/2/3融合和扩增。在肝外疾病中未检测到这些改变。

FDA 根据 FIGHT-202 (NCT02924376) 的结果加速批准了培美替尼(培米替尼，pemigatinib)，这是一项多中心、开放标签、单臂 2 期研究，评估已接受至少1 既往治疗。

该机构还批准 FoundationOne CDx 作为派米加替尼的伴随诊断。该检测是下一代测序设备，使用从福尔马林固定石蜡包埋的肿瘤组织标本中分离的 DNA 检测 324 个基因的变化，包括FGFR2融合和选择重排。6 Bekaii-Saab 建议其他商业可用的下一代测试，特别是那些包括 RNA 分析的测试，可能是首选，因为它们可以更好地捕捉FGFR2融合的存在。

在 FIGHT-202 中，培美替尼(培米替尼，pemigatinib)单药治疗的总体缓解率为 36%(95% CI，27%-45%)，包括 2.8% 的完全缓解率和 33% 的部分缓解率。中位缓解持续时间为 9.1 个月(95% CI，6.0-14.5);63% 的患者达到 6 个月或更长时间的反应，18% 的患者维持 12 个月或更长时间的反应。2值得注意的是，在FGFR2融合或重排的患者中观察到所有反应(n = 107);在有其他FGF/FGFR基因改变(n = 20)或没有FGF/FGFR改变(n = 18)的研究参与者中，没有一个是明显的。

根据 Lancet Oncology 报道的结果，尽管在数据截止时OS数据不成熟，但培美替尼(培米替尼，pemigatinib)的中位OS为 21.1 个月(95% CI，14.8 至不可估计)。

总体而言，对于一组通常情况不佳的患者来说，这些结果非常令人印象深刻。如果我们考虑胆管癌的第二、第三、加线治疗，在一项研究中公布的历史平均生存期不到 6 到7 个月。