普拉替尼是什么药？效果好嘛？

罗氏的普拉替尼在 3 月获得了礼来 (Lilly) 的 Retevmo (selpercatinib) 之后的监管点头，这两种 RET(在转染过程中重新排列)靶向疗法很可能会在韩国市场展开竞争。

3月11日，食品药品安全部授权礼来公司的Retevmo用于成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)、成人及12岁及以上晚期或转移性儿童患者需要全身治疗的 RET 突变甲状腺髓样癌，对放射碘无效且接受过索拉非尼和/或乐伐替尼治疗的成年患者，或需要全身治疗的晚期或转移性 RET 融合良性甲状腺癌的成年患者。

周二，MFDS 批准罗氏的普拉替尼治疗 RET 融合阳性局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者和需要全身治疗的 RET 突变局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成人患者。

这两种疗法的许可是基于它们在 1/2 期试验中的反应率和反应持续时间。RET 突变的癌症患者接受化疗，因为没有其他抗癌选择。

普拉替尼的批准是基于在 RET 突变的晚期或转移性实体癌患者中进行的 LIBRETTO-001试验。

从未接受过铂类化疗的转移性 RET 融合阳性 NSCLC 患者在 Retevmo 治疗中的反应率为 85%。

普拉替尼的许可基于在 RET 突变的晚期或转移性实体癌患者中进行的 ARROW 试验。

在 RET 融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者中，加布雷托的反应率分别为 57.5%、58.2% 和 70.4%。中位缓解持续时间分别为 17.1 个月、17.1 个月和 9 个月。