吉列替尼治疗白血病的副作用严重吗？

吉列替尼是一种激酶抑制剂。2018年11月28日，美国FDA批准其用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。吉列替尼可抑制多种受体酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3 (FLT3)。吉列替尼在表达FLT3的外源细胞(包括FLT3- ITD、FLT-TKD等)中表现出抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力，并诱导表达FLT3- ITD的白血病细胞凋亡。

一项大型临床试验的结果显示：与化疗相比，使用靶向药物吉列替尼(Gilteritinib，商品名Xospata)进行治疗，可改善某些急性髓细胞白血病(AML)患者的生存率。

参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者，他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应(复发/难治性)。他们被随机分配到吉列替尼Gilteritinib治疗或标准化疗组。

接受吉列替尼Gilteritinib治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长(中位总生存时间为9.3个月对5.6个月)，而且更有可能实现完全缓解，白细胞计数全部或部分恢复正常水平(接受吉列替尼治疗的患者占34%，接受化疗的患者占15%)。

对于吉列替尼Gilteritinib组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11%的患者因副作用而停用吉列替尼Gilteritinib。

总的来说，与标准化疗相比，吉列替尼Gilteritinib治疗增加了近4个月的中位总生存期，而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。