Scemblix(asciminib)用于治疗慢性粒细胞白血病的效果

Scemblix(asciminib)用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)。根据24周时的主要分子反应(MMR)率，FDA加速批准Scemblix用于既往接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的费城染色体阳性CML慢性期(Ph+CML-CP)成人患者，并批准用于具有T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。Scemblix也被称为STAMP抑制剂，正在针对CML-CP的多个治疗线进行研究，包括评估Scemblix作为一线治疗的ASC4FIRSTIII期研究。

对于许多患者来说，当前的CML治疗可能会受到不耐受或耐药性的限制，并且连续使用可用的TKI与失败率增加有关。在对接受过两种先前TKI治疗的CML患者的分析中，大约55%的患者报告对先前的治疗不耐受。此外，在二线环境中的汇总分析显示，高达70%的患者在随访的两年内无法达到主要分子反应(MMR)。此外，发生T315I突变的患者对大多数可用的TKI具有抗性，使他们的疾病进展风险增加。

Scemblix为慢性粒细胞白血病(CML)患者提供了急需且期待已久的新选择，这些患者在之前至少接受过两种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗后出现不耐受或反应不足。

在关键的III期ASCEMBL试验中，Scemblix在24周时与Bosulif(博舒替尼)(25%对13%)相比，在主要分子反应(MMR)率方面表现出显着且具有临床意义的优势，并且由于副作用而导致的停药率较低(7%对25%)。

纪念斯隆凯特琳癌症中心的血液学家和骨髓增殖性肿瘤项目负责人MichaelJ.Mauro博士表示：“当目前可用的治疗方法使患者失败、治疗副作用无法耐受，或有时两者兼有时，CML可能难以治疗。将Scemblix添加到CML治疗领域为我们提供了一种对抗这种血癌的新方法”。