普纳替尼在费城阳性急性淋巴细胞白血病中的作用

2022 ICLUSIG 国际研讨会最近召开，主题为“普纳替尼ponatinib 在费城良性急性淋巴细胞白血病中的作用”。

Young-rok Do教授(Kymyung大学)作为主席，Jeong Seong-hoon教授(全南医科大学)进行了基于临床研究的深入讲座，随后进行了问答环节。

本文对今天的讲座内容进行了总结和总结。

ALL 治疗状态

在酪氨酸激酶抑制剂(TKI)上市之前，费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的治疗尽管进行了强烈的化疗，但仍经常复发，Hyper CVAD 的 5 年总生存率(OS)不超过 7%由于缺乏适当的抢救治疗，成活率很低。

其后发展的第一代和第二代TKI药物的联合治疗和化疗使完全缓解(CR)提高到80%以上，5年无病生存率(DFS)为28-62%，在第5一年来，操作系统已大幅提升至 36-64%。

在一项使用伊马替尼联合低强度化疗的临床研究中，98% 的患者达到 CR，62% 的患者移植后 5 年无复发生存率(RFS)达到 37%，5 年 OS 达到 46% .

TKI制剂的优异疗效使其可以通过低强度化疗进行治疗，从而降低患者的初始死亡率。

如果是这样，即使在引入 TKI 产品之后，是否还需要进行骨髓移植?在这方面，作为我们研究中接受移植的25例患者和未接受移植的15例患者化疗后的分析结果，与移植组相比，移植组的复发风险显着降低，生存率显着提高。非移植组 确认即使进行诱导治疗也需要移植。

普纳替尼Ponatinib 用于复发/难治性 Ph+ ALL

普纳替尼Ponatinib 的有效性和安全性在一项为期 5 年的 PACE 研究中得到证实，该研究对 499 名慢性粒细胞性白血病 (CML) 和 ALL 患者进行了研究 (Cortes JE, et al. Blood. 2018)。

在 PACE 研究中纳入的 Ph+ ALL 患者中，32 名患者中有 26 名(81%)接受了两种或更多 TKI 治疗，13 名(41%)患者接受了三种或更多 TKI 药物治疗。69% 的患者证实了 T315I 突变表现不佳的患者。

结果，41% 的人表现出主要血液学反应 (MaHR)、完全血液学反应 (CHR) 34% 和完全细胞遗传学反应 (CCyR) 38%<图片>。