特泊替尼Tepmetko治疗肺癌效果突出

2021 年 2 月 3 日，美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)加速批准特泊替尼Tepmetkotepotinib)用于转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者的间充质-上皮转化(MET)外显子 14 跳跃改变。(6)

在各种癌症类型中发现了 MET 信号通路的改变，包括 3-5% 的 NSCLC 个体。MET突变与侵袭性肿瘤行为和不良临床预后相关。

特泊替尼Tepmetko是一种口服 MET 激酶抑制剂，旨在选择性抑制由MET(基因)改变引起的致癌信号传导，包括MET外显子 14 跳跃改变和MET扩增，或 MET 蛋白过度表达。

最初的 FDA 突破性治疗指定是基于正在进行的 VISION 临床试验 (NCT02864992) 的数据，显示液体检测到携带MET外显子 14 跳跃改变的转移性 NSCLC 患者的反应率为 50%，总反应持续时间为 14 至 17 个月或组织活检。

VISION 试验 (NCT02864992) 证明了疗效，这是一项多中心、非随机、开放标签、多队列研究，招募了 152 名 MET 外显子 14 跳跃改变的晚期或转移性 NSCLC 患者。患者每天口服一次 tepotinib 450 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在 69 名未接受过治疗的患者中，对治疗的总体反应率为 43%，中位反应持续时间为 10.8 个月。在 83 名先前接受过治疗的患者中，反应率为 43%，中位反应持续时间为 11.1 个月。